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Aux États-Unis, la FDA a élaboré l’Orphan Drug Act pour inciter les entreprises à développer des médicaments et des produits biologiques destinés à traiter les patients atteints de maladies rares. Dans ce cas, les conditions « rares » sont celles affectant moins de 200 000 Américains. Après avoir reçu le statut de médicament orphelin, les développeurs de médicaments bénéficient de divers avantages, tels que des exonérations de frais, des crédits d’impôt, une assistance réglementaire accrue de la FDA et même 7 ans d’exclusivité commerciale une fois le traitement approuvé. Dans un communiqué de presse de fin juin 2021, la société de biotechnologie VICO Therapeutics (« VICO ») a annoncé que son traitement expérimental VO659 pour l’ataxie spinocérébelleuse (SCA) avait obtenu la désignation de médicament orphelin.

VO659

Actuellement, il n’existe aucun traitement modificateur de la maladie pour les patients atteints d’ACS. En fin de compte, c’est ce que VICO essaie de réaliser : une thérapie pour combler ce besoin non satisfait. Mais qu’est-ce que le VO659 exactement ? Cette thérapie est une thérapie oligonucléotidique antisens expérimentale. Selon un article sans rapport sur ScienceDirect, les oligonucléotides antisens sont :

des acides nucléiques simple brin de petite taille [qui peuvent] se lier à leur séquence d’ARN cible à l’intérieur des cellules et provoquer l’extinction des gènes.

Dans ce cas, le VO659 agit pour réduire ou inhiber les protéines mutantes qui peuvent jouer un rôle dans le SCA. En conséquence, le médicament est conçu pour prévenir la progression de la maladie et améliorer les résultats pour les patients. En dehors des États-Unis, le VO659 a également reçu le statut de médicament orphelin en Europe.

Ataxie spinocérébelleuse (SCA)

Au total, il existe plus de 30 formes d’ataxie spinocérébelleuse (SCA), des affections héréditaires qui affectent le tronc cérébral, la moelle épinière et le cervelet. Bien que ces conditions partagent des symptômes similaires, chaque forme de SCA diffère en fonction de la mutation génétique associée spécifique. Ces mutations génétiques endommagent des parties du système nerveux qui contrôlent les mouvements, provoquant une neurodégénérescence et d’autres symptômes. En règle générale, SCA affecte les personnes de plus de 18 ans.

Bien que les symptômes puissent varier, les symptômes courants incluent :

• Raideur musculaire et crampes
• Incoordination progressive de la marche et de l’équilibre
• Démarche irrégulière
• Difficulté à traiter, à apprendre ou à mémoriser des informations
• Discours brouillé ou ralenti
• Difficulté à avaler
• Mauvaise coordination œil-main
• Mouvements oculaires involontaires
• Neuropathie périphérique
• Incontinence