Un récent communiqué de presse de Fulcrum Therapeutics, une société de biotechnologie basée au Massachusetts, a annoncé les résultats préliminaires de son essai clinique de phase 1 sur le losmapimod dans le traitement de la dystrophie facio-scapulo-humérale.
Le losmapimod est un médicament avec une histoire étonnamment longue. Plus tôt cette année, Fulcrum avait acquis les droits mondiaux sur ce médicament après s’être tiré de la recherche et développement chez GlaxoSmithKline à la suite d’une étude de phase 3 raté sur la capacité du médicament à réduire les événements cardiaques majeurs chez les patients atteints de syndrome coronarien aigu.
À propos de la dystrophie facio-scapulo-humérale
La dystrophie facio-scapulo-humérale (DFSH) est un trouble musculaire génétiquement hérité qui affecte plus particulièrement les muscles du visage, du cou et du reste du haut du corps, y compris les épaules et le haut des bras.
Comme les autres formes de dystrophie musculaire, la DFSH se caractérise par l’affaiblissement et la dégénérescence progressifs de la masse musculaire. Bien que les symptômes de la DFSH commencent dans la partie supérieure du corps, de nombreux cas impliquent une variété de muscles dans tout le corps.
Cette maladie résulte de mutations vers une région située à l’extrémité du bras long sur le chromosome 4. Ces changements entraînent l’activation anormale d’un gène appelé DUX4. Dans la plupart des cellules adultes, le DUX4 est silencieux. On ne sait pas comment, mais l’activation anormale de ce gène semble être liée à la destruction des cellules musculaires qui caractérise la DFSH.
Les options de traitement pour les patients souffrant de DFSH sont relativement limitées et il n’existe actuellement aucun traitement pouvant arrêter ou inverser la progression de la maladie. Cependant, la DFSH a tendance à se développer relativement lentement – la plupart des cas ne se développent pas assez rapidement pour toucher les voies respiratoires, ce qui signifie que la DFSH est rarement fatale.
Une Étude de phase 1 montre que le losmapimod est tolérable
Le losmapimod appartenait à l’origine au géant pharmaceutique GSK. Destiné à l’origine à traiter le syndrome coronarien aigu, le losmapimod était retiré de l’étude clinique lorsqu’il a échoué à une étude de phase 3 portant sur sa capacité à réduire efficacement les événements cardiaques indésirables associés au syndrome.
C’est le moment dans l’histoire ou Fulcrum Therapeutics entre en scène, la société qui a acquis les droits du losmapimod en avril. Les chercheurs de Fulcrum ont pensé que le médicament était un candidat puissant pour le traitement de la DFSH. Le médicament a donc été repositionné.
Le repositionnement des médicaments est une technique populaire utilisée par les développeurs pharmaceutiques pour réduire les coûts et améliorer l’efficacité de la recherche. Plutôt que de développer des traitements à partir de formules entièrement nouvelles, ce qui peut prendre beaucoup de temps et coûter incroyablement cher, certains médicaments sont « repositionnés » et étudiés pour être utilisés dans le traitement de maladies différentes de celles étudiées à l’origine.
Au cours de la première étape de la nouvelle vie clinique du losmapimod, l’étude a montré qu’il était inoffensif et tolérable chez les patients atteints de DFSH. Cela n’est pas très surprenant, puisque le losmapimod a déjà une longue histoire clinique et que sa formulation est inoffensive pour plus de 3 500 personnes.
Les futures études nécessiteront un examen plus approfondi de l’efficacité du losmapimod, à savoir si cela fonctionne ou non. Le médicament a beaucoup réussi au cours de son développement chez GSK avant d’échouer ; les chercheurs de Fulcrum et les patients atteints de DFSH espèrent obtenir de meilleurs résultats cette fois-ci.
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