Selon un article de curetoday.com, la Dr Tara Seery est chercheuse dans un essai de phase 3 appelé PROOF, et elle n’a qu’un seul objectif : trouver de meilleurs traitements contre le cholangiocarcinome, un cancer rare affectant les voies biliaires. Actuellement, les patients ont un éventail de traitements très limité, mais la Dr Seery envisage un avenir où le cholangiocarcinome peut être traité efficacement avec une gamme variée de thérapies ciblées.
À propos du cholangiocarcinome
Le cholangiocarcinome est une forme de cancer qui affecte les voies biliaires. Plus précisément, les cellules épithéliales de la voie biliaire sont celles affectées par cette maladie. La cause n’est pas directement connue ; de nombreux patients qui développent la maladie n’ont également aucun facteur de risque connu, mais certains facteurs sont connus pour augmenter le risque, tels que la cholangite sclérosante primitive, les maladies hépatiques chroniques telles que l’hépatite, certains troubles génétiques tels que le syndrome de Caroli, l’infection par des bactéries Helicobacter et certains douves du foie, un type d’animal parasite qui s’infiltre dans les voies biliaires et se nourrit de bile. Les symptômes comprennent de la fièvre, une perte de poids, un ictère, des démangeaisons et des douleurs abdominales. Le traitement peut comprendre une chirurgie, une chimiothérapie, une radiothérapie ou une greffe du foie. La greffe n’est généralement utile que si la maladie est détectée tôt ; la chirurgie est la meilleure chance de guérir le cholangiocarcinome. Cette maladie est rapidement mortelle si l’ablation chirurgicale n’est pas possible. Pour en savoir plus sur le cholangiocarcinome, cliquez ici.
Tester un nouveau traitement
Cet essai clinique teste un traitement expérimental appelé infigratinib contre le cholangiocarcinome qui s’est métastasé (propagé) ou ne peut pas être retiré chirurgicalement peut porter une mutation génétique affectant le gène FGFR2. Le médicament a récemment obtenu la désignation d’accélération de l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (en anglais : Food and Drug Administration ou FDA), ce qui signifie qu’il sera évalué et autorisé plus rapidement.
Jusqu’à présent, les données issues du processus de recherche ont indiqué que près de 40% des patients sont porteurs de mutations qui pourraient être des cibles thérapeutiques, et environ 15 à 20% ont des mutations FGFR2. Ce changement de gène a tendance à se produire plus souvent chez les patients blancs plus jeunes. Dans l’étude de phase 3, l’infigratinib sera comparé côte à côte avec le régime de chimiothérapie le plus courant du cisplatine et de la gemcitabine.
Dans des études antérieures, l’infigratinib a montré des différences importantes dans la survie sans progression chez les patients qui avaient été précédemment traités par plusieurs autres thérapies ; cet essai évaluera le médicament chez des patients qui n’ont pas été traités auparavant.
Le FGFR2 n’est qu’une des mutations du cholangiocarcinome qui pourrait être une cible thérapeutique possible. La Dr Seery souligne l’importance pour les patients de rechercher des tests moléculaires après leur diagnostic pour déterminer les mutations génétiques présentes.
