Le pamrevlumab est un anticorps de premier plan qui traite la myopathie de Duchenne (ou DMD pour l’anglais Duchenne muscular dystrophy) en inhibant les effets et l’activité du facteur de croissance des troubles du tissu conjonctif. Il est développé par FibroGen et la société biopharmaceutique a récemment lancé un essai de phase 3 appelé LELANTOS-2. L’étude examinera l’effet du pamrevlumab sur les fonctions musculaires.
À propos de l’essai
LELANTOS-2 sera en double aveugle, randomisé et contrôlé contre placebo dans le but d’évaluer l’effet du pamrevlumab sur les fonctions musculaires. Environ 70 participants, tous âgés de six à douze ans, recevront soit du pamrevlumab, soit un placebo en association avec des corticostéroïdes systémiques. Ils seront randomisés avec un ratio de 1 : 1 et traités toutes les deux semaines.
Les chercheurs utiliseront le North Star Ambulatory Assessment (NSAA) pour juger des effets du pamrevlumab sur les fonctions musculaires. Les critères d’évaluation secondaires de l’essai n’ont pas encore été publiés.
Si les participants achèvent cette étude, qui durera 52 semaines, ils seront invités à rejoindre une étude ouverte de prolongation et traités par corticostéroïdes systémiques en association avec le pamrevlumab.
À propos du pamrevlumab
Cet anticorps de premier plan est capable de traiter la DMD en arrêtant l’activité du facteur de croissance des troubles du tissu conjonctif. Ce facteur de croissance joue souvent un rôle dans les troubles prolifératifs et fibrotiques, en particulier ceux qui voient des cicatrices sévères entraînant un dysfonctionnement et une insuffisance éventuelle des organes. En empêchant son expression, le pamrevlumab est capable de traiter la myopathie de Duchenne.
À propos de la myopathie de Duchenne
La myopathie de Duchenne est l’une des neuf formes de dystrophie musculaire. Les personnes touchées présentent une faiblesse musculaire progressive et une dégénérescence en raison d’un manque de dystrophine. Les symptômes comprennent des problèmes de motricité, une faiblesse musculaire, des chutes, de la fatigue, des difficultés à bouger, des problèmes de marche, des troubles d’apprentissage et éventuellement des maladies cardiaques et une insuffisance respiratoire. Tous ces effets sont causés par une mutation transmise sur le chromosome X par une transmission récessive. C’est la raison pour laquelle les hommes sont plus susceptibles d’être affectés que les femmes. Il n’existe actuellement aucun remède contre cette maladie, mais les traitements peuvent aider à soulager les symptômes.
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