Une Thérapie génique a reçu la désignation de maladie pédiatrique rare pour la maladie de Sandhoff et pour la maladie de Tay-Sachs
Selon un article de GlobeNewswire, la société de thérapie génique Axovant Gene Therapies Ltd. a récemment annoncé que sa thérapie génique AXO-AAV-GM2 avait reçu la désignation de maladie pédiatrique rare…