Une Thérapie génique a reçu la désignation de maladie pédiatrique rare pour la maladie de Sandhoff et pour la maladie de Tay-Sachs
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Une Thérapie génique a reçu la désignation de maladie pédiatrique rare pour la maladie de Sandhoff et pour la maladie de Tay-Sachs

Selon un article de GlobeNewswire, la société de thérapie génique Axovant Gene Therapies Ltd. a récemment annoncé que sa thérapie génique AXO-AAV-GM2 avait reçu la désignation de maladie pédiatrique rare…

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Elle pensait qu’elle était juste maladroite. Mais elle avait une maladie de Tay-Sachs de début tardif.

Quand Jessica Kalnas grandissait, sa mère Judy pensait que sa fille était tout simplement maladroite. La plus jeune de six enfants, Jessica tombait toujours : de son vélo, pendant l'entraînement…

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La Thérapie génique semble stabiliser les symptômes chez un nourrisson atteint de la maladie de Tay-Sachs
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La Thérapie génique semble stabiliser les symptômes chez un nourrisson atteint de la maladie de Tay-Sachs

Selon un article de WBUR, une évaluation préliminaire d'une jeune patiente chez qui on a diagnostiqué la maladie de Tay-Sachs semble montrer des signes encourageants. Deux patients ont été traités…

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