Согласно публикации в Medscape, первый препарат, предназначенный для лечения рака мочевого пузыря, показал еще более впечатляющие результаты в исследовании, после одобрения. Erdafitinib (Эрдафитиниб) был утвержден в ускоренном порядке Управлением по Контролю за Продуктами и Лекарствами (FDA) еще в апреле. Ускоренное одобрение — это система, используемая FDA для доставки перспективных лекарств без существующей альтернативы рынку быстрее, чем в других случаях.
Хотя ускоренные одобрения могут привести к сбыту лекарств, которые впоследствии окажутся неэффективными, в этом случае, похоже, все работает именно так, как предполагалось.
О Раке Мочевого Пузыря
Рак мочевого пузыря, хотя с технической точки зрения является редким заболеванием, является одним из наиболее распространенных видов рака в Соединенных Штатах — ежегодно поражает около 68 000 взрослых.
В основном это происходит у пожилых мужчин, хотя это может происходить как у мужчин, так и у женщин, и в любом возрасте. Как правило, рак начинается в клетках уротелия, которые выстилают внутреннюю часть мочевого пузыря, однако он может возникать почти в любом месте вдоль мочевыводящих путей, поскольку клетки уротелия образуют слизистую оболочку большей части системы.
Поскольку симптомы рака мочевого пузыря вызывают дискомфорт (такие как боль при мочеиспускании, тазовая боль и кровь в моче), многие случаи (около 70%) диагностируются на ранней стадии — когда рак наиболее излечим. Прогноз сильно зависит от локализации и стадии рака, хотя прогнозы сроков продолжительности жизни в пять, десять и пятнадцать лет достаточно надежны (77%, 70% и 65%, соответственно). Тем не менее, даже на ранних стадиях рак мочевого пузыря может повторяться, а это означает, что для обеспечения долгосрочного здоровья и срока жизни требуется последующее обследование.
Об Ускоренном Одобрении и Препарате Erdafitinib
Ускоренное одобрение FDA предлагается на косвенной основе для вывода лекарств на рынок без обычной степени исследования. Препараты, одобренные на этой основе, это часто для лечения опасных заболеваний, с несколькими другими методами лечения или вообще без альтернативы. Общее мнение заключается в том, что эти заболевания более опасны, чем потенциальные побочные эффекты данного препарата, поэтому степень уверенности в эффективности препарата вызывает меньшую обеспокоенность.
Результаты могут быть разными. Позднее было обнаружено, что некоторые лекарства, одобренные в ускоренном порядке, дают небольшую, если таковая имеется, клиническую пользу — эти лекарства впоследствии теряют свое одобрение на рынке, хотя и не обязательно, при этом на них не зарабатывают миллионы, прежде чем их снимают с рынка. Однако другие, в иных случаях, действительно эффективные лекарства, могут ожидать одобрения годы.
Когда erdafitinib впервые получил одобрение, он дал 32,3% общего ответа (ORR). Однако полные результаты второго этапа исследования показывают общую частоту ответов, близкую к 40%. В подгруппе участников, которые ранее получали иммунотерапию, ОРР составлял почти 60% (59%).
Ингибиторы контрольных точек, тип иммунотерапии рака, дают ORR только около 20%. Хотя erdafitinib предназначен для использования в основном у пациентов, которые ранее получали иммунотерапию, будущие исследования, вероятно, будут проводиться для проверки эффективности препарата у пациентов, не получавших лечение.
Что вы думаете о препаратах, которые получают ускоренное одобрение? Как вы думаете, хороша или плоха эта программа для сообщества пациентов? Поделитесь своими мыслями с Patient Worthy!
