Согласно статьи от PR Newswire, биофармацевтическая компания Biohaven Pharmaceutical Holding Company, Ltd. объявила, что первый пациент подписался на третий этап клинических испытаний компании, в ходе которых тестировался кандидат на исследуемый препарат verdiperstat. Этот препарат тестируется в качестве лечения редкой системной атрофии, прогрессирующего дегенеративного заболевания. Компания Biohaven сосредоточена на разработке новых методов лечения психоневрологических и неврологических заболеваний.
О Множественной Системной Атрофии (МСА)
Множественная системная атрофия, которая также называется синдромом Шай-Драгера, является нейродегенеративным генетическим заболеванием. Это наиболее характерно для прогрессирующей потери двигательной способности и произвольного мышечного контроля. К сожалению, мало что известно о причинах множественной системной атрофии, и исследователям еще предстоит определить какие-либо явные факторы риска. Мужчины чаще страдают от этого. Симптомы похожи на болезнь Паркинсона, но лекарства, которые могут контролировать симптомы Паркинсона, малоэффективны. Эти симптомы включают замедленные движения, ригидность мышц, тремор, атаксию и постуральную нестабильность. Также могут появиться другие симптомы, включая импотенцию, вокальный паралич, проблемы с мочевыводящими путями, сухость во рту и снижение потливости. Лечение в основном поддерживающее; физиотерапия, реабилитация и логопедия полезны для поддержания движения и других способностей. Существует некоторая разница в скорости прогрессирования заболевания, но срок жизни большинства пациентов составляет только 6-10 лет после постановки диагноза. Чтобы узнать больше о множественной системной атрофии, нажмите здесь.
О Препарате Verdiperstat
Verdiperstat является ингибитором миелопероксидазы, фермента, который связан с воспалением и окислительным стрессовым расстройством в мозге. Результаты предыдущих исследований показывают, что этот механизм действия может оказать положительное влияние на пациентов с множественной системной атрофией. Препарат получил звание «Орфанного препарата» как в США, так и в ЕС.
Существует острая необходимость в более эффективных вариантах лечения множественной системной атрофии. В настоящее время нет лекарств, которые могут замедлить или остановить прогрессирование заболевания, которое в конечном итоге приводит к летальному исходу. Компания Biohaven надеется привлечь в клиническую практику 250 пациентов со множественной системной атрофией. Период оценки лечения препаратом Verdiperstat, который будет сравниваться с плацебо, продлится 48 недель.
Что вы думаете об этом потенциальном лечении? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом Patient Worthy !
