Согласно статьи от EurekAlert !, результаты недавнего клинического исследования должны привлечь внимание пациентов в США с синдромом редкого заболевания семейной хиломикронемии. Препарат воланесорсен оказал значительное влияние на уровень жира в крови пациентов в III фазе клинических испытаний. Принимая во внимание эти обнадеживающие результаты, есть большая вероятность, что FDA может одобрить этот перпарат в качестве лечения.
О Синдроме Семейной Хиломикронемии (ССХ)
Синдром семейной хиломикронемии, также известный как дефицит липопротеинлипазы, является редким генетическим заболеванием, которое характеризуется недостаточной продукцией липопротеинлипазы из-за дефектного гена. Это приводит к очень высоким уровням триглицеридов. Признаки и симптомы этого состояния включают жировые отложения под кожей и боль в животе. Без вмешательства расстройство может привести к проблемам с печенью и панкреатиту. Это также может в конечном итоге привести к развитию диабета у пациента. Когда синдром появляется впервые, он часто сопровождается задержкой в развитии и приступами колики. Лечение синдрома семейной хиломикронемии часто предполагает строгую диету с низким содержанием жиров и простых углеводов. Липидопонижающие препараты также могут быть полезны. В ЕС существует генная терапия, доступная для пациентов, которые испытывают тяжелые симптомы, несмотря на ограничения диеты, но только один пациент когда-либо использовал это. Чтобы узнать больше о синдроме семейной хиломикронемии, нажмите здесь.
Результаты Испытаний
Клиническое исследование включало в себя 66 пациентов. Это было двойное слепое исследование, поэтому половина пациентов принимала воланесорсен, а другая половина получала плацебо. Результаты лечения говорят сами за себя. Препарат снизил уровень триглицеридов в среднем на 77 процентов, тогда как в группе, принимавшей плацебо, уровень триглицеридов увеличился в среднем на 18 процентов. Воланесорсен доставлялся в дозе 300 мг под кожу и вводился один раз в неделю. Пациенты варьировались в возрасте от 20 до 75 лет. Побочные эффекты включали кожные реакции от инъекций и снижение количества тромбоцитов.
Другим обнадеживающим признаком является то, что недавно Воланесорсен был одобрен в ЕС для лечения семейной хиломикронемии у пациентов с повышенным риском панкреатита, которые не смогли успешно снизить уровень триглицеридов в крови с помощью других лекарств и изменений диеты. Надеемся, это будет лишь вопросом времени, когда FDA решит последовать их примеру и одобрить эту терапию.
Первичные результаты испытаний были опубликованы в журнале New England Journal of Medicine.
Что вы думаете о потенциале воланесорсена? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy »!
