Согласно недавнему пресс-релизу, Техасская биотехнологическая компания Emtora Biosciences была выбрана в начале этого месяца для получения гранта в размере 3 миллиона долларов США от Института по Профилактике и Изучению Рака в Техасе.
Деньги гранта пойдут на финансирование второго этапа клинического исследования препарата eRapa компании Emtora, это исследовательское лечение семейного аденоматозного полипоза. eRapa — ведущий кандидат на лечение от компании Emtora.
О Семейном Аденоматозном Полипозе
Семейный аденоматозный полипоз (САП) является редким генетически наследственным заболеванием, характеризующимся развитием колоректального рака. У людей с классическим САП могут развиться доброкачественные опухоли в толстой кишке уже в подростковом возрасте. Если ободочная кишка не удалена хирургическим путем, эти доброкачественные образования могут стать злокачественными — чаще всего это происходит примерно в 40 лет или около того.
САП вызывается мутациями в гене, называемом APC. В остальном у здоровых людей APC отвечает за кодирование продукции белка с таким же обозначением. APC обычно действует как супрессор опухолей, ограничивая темпы роста и деления новых клеток. Он делает это, помогая контролировать различные аспекты поведения клетки, например, как часто клетка делится, как клетка взаимодействует с окружающими ее клетками и движение клетки в данной ткани.
У людей с мутациями APC локализация и прогрессирование полипов толстой кишки (предраковые образования) определяются тем, где именно в гене происходит мутация.
О Препарате eRapa и о Гранте CPRIT
В настоящее время не существует лечения САП, за исключением профилактической резекции кишечника, которая часто происходит в подростковом возрасте.
Исследования на мышах показали, что препарат eRapa может уменьшить количество полипов в кишечнике. Уменьшая количество этих физических предшественников злокачественных опухолей, исследователи надеются уменьшить количество колоректального рака, который развивается у людей с САП.
Благодаря гранту в 3 миллиона долларов, предоставленному Техасским Институтом по Профилактике и Изучению Рака, компания Emtora планирует продолжить второй этап исследования перорально доступной композиции eRapa у 30 пациентов с САП. В исследовании будет предпринята попытка оценить эффективность препарата в уменьшении размера полипов и подсчета у пациентов с САП в течение всего года.
Исследователи полагают, что уникальный механизм составления и доставки препарата eRapa может также снизить потенциальную токсичность рапамицина, оригинального препарата, на основании которого разработан препарат eRapa.
Вас удивляет, сколько существует исследовательских учреждений? Как вы думаете, должно быть больше возможностей для получения гранта? Как вы думаете, есть ли недостатки такой системы? Поделитесь своими мыслями с Patient Worthy!
