Медицинская Школа Университета Массачусетса недавно объявила предварительные результаты своего исследования болезни Тея-Сакса. Это испытание исследует генную терапию, и исследователи взволнованы предполагаемыми результатами. Существует высокая неудовлетворенная потребность в области этого заболевания, так как в настоящее время нет никаких методов лечения.
Это конкретное исследование является настолько важным и таким волнующим, потому что это первый раз, когда терапия была испытана на людях.
Об Испытании
Эта терапия проводится непосредственно в мозге человека. В Медицинской Школе Университета Массачусетса (UMass) лечили двух детей с этим заболеванием, и у них обоих были признаки изменения прогрессирования заболевания.
У первого пациента была запущенная форма заболевания. Хотя у них, к сожалению, не улучшились функции, в мозговой деятельности произошли заметные биохимические изменения. Это указывает на то, что отсутствующий фермент, который вызывает болезнь Тея-Сакса, был, по крайней мере, частично воссоздан.
Второй пациент не испытывал дальнейшего ухудшения с момента получения терапии.
Обоим пациентам была проведена терапия с использованием роботизированной руки и тщательного компьютерного моделирования. Процедура заняла 2 часа. Им обоим давали иммунодепрессанты, чтобы их организмы принял лечение. Их семьи были обеспокоены этой процедурой, но, не имея другого способа лечения болезни, они понимали, что такой риск оправдан.
Исследователи надеются на эти результаты, но утверждают, что невозможно заранее предполагать увеличится ли ожидаемая продолжительность жизни этих двух пациентов в результате терапии.
Заглядывая Вперед
Важно отметить, что ни один из пациентов в этом испытании не имел какого-либо известного наследственного риска. Ни один из них не был из рода субэтнической группы евреев — Ашкеназы. Вот почему так важно, чтобы такие болезни, как болезнь Тея-Сакса, были включены в программы скрининга новорожденных.
Что касается генной терапии, то вы, вероятно, задаетесь вопросом — каковы следующие шаги?
Исследовательское предложение о новых препаратах уже подано в FDA. Исследователи планируют начать второй этап испытания в течении следующих нескольких месяцев. Однако еще не было указано, какими будут критерии включения для этого испытания. Он будет проведен в Мемориальной Больнице Медицинской Школы Университета Массачусетса (UMass) с оценками, проведенными в Массачусетской Больнице Общего Профиля (Massachusetts General Hospital).
Исследователи настроены оптимистично, и сохраняют свою заинтересованность в ожидании известий о потенциале этой генной терапии. Они знают, что впереди еще долгий путь. Но они полны решимости бороться.
Здесь вы можете прочитать больше об этой терапии и о тех, кто участвует в ее изучении.
Что вы думаете об этой генной терапии? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!
