Согласно сообщению от GlobeNewswire, компания по генной терапии Axovant Gene Therapies Ltd. недавно объявила, что ее генная терапия AXO-AAV-GM2 получила обозначение Редкое Детское Заболевание от Управления по Контролю за Продуктами и Лекарствами США (FDA). Это обозначение предназначено для лечения болезни Сандхоффа и болезни Тея-Сакса, двух родственных заболеваний, которые подпадают под действие ганглиозидозов GM2. Терапия также получила статус Орфанного Лекарства и является первой генной терапией, когда-либо применяемой для детей-пациентов, живущих с болезнью Тея-Сакса.
О Болезни Тея-Сакса
Болезнь Тея-Сакса — редкое заболевание, которое характеризуется разрушением нервных клеток головного и спинного мозга. Симптомы включают ненормальную реакцию вздрагивания, отчетливое красное пятно на сетчатке, потерю двигательных способностей, паралич, судороги, глухоту и слепоту. Смерть часто наступает в возрасте до четырех лет. Существует острая необходимость в лечении этого недуга. Возможные будущие методы лечения включают генную терапию, заместительную ферментную терапию и терапию по снижению субстрата. Чтобы узнать больше о болезни Тея-Сакса, нажмите здесь.
О Болезни Сандхоффа
Болезнь Сандхоффа — редкое заболевание, влияющее на накопление липидов. Оно характеризуется прогрессирующим разрушением центральной нервной системы, что в конечном итоге приводит к летальному исходу. Заболевание клинически невозможно отличить от болезни Тея-Сакса, и симптомы практически идентичны; они отличаются друг от друга мутированием гена. Эти симптомы обычно появляются в первые несколько месяцев жизни. Есть более поздние формы проявления, которые менее тяжелы и не летальны. Существует острая необходимость в более эффективных методах лечения болезни Сандхоффа. Нажмите здесь, чтобы узнать больше об этой болезни.
Об Обозначении Редких Детских Заболеваний
К категории редких детских заболеваний относятся методы лечения, разрабатываемые для лечения редких заболеваний, которые в основном поражают людей в возрасте 18 лет и младше. Редкое заболевание определяется как любое заболевание, которым страдает менее 200 000 человек в США. Лекарство должно демонстрировать потенциальные преимущества в эффективности или безопасности по сравнению с существующими методами лечения или потенциально удовлетворять серьезную неудовлетворенную медицинскую потребность, чтобы соответствовать требованиям. Получатели этого статуса могут иметь право на получение ваучера Приоритетный Обзор, если препарат одобрен. Этот ваучер можно использовать в будущем приложении или продать другой компании.
О AXO-AAV-GM2
AXO-AAV-GM2 разрабатывается как однократная генная терапия, которая предназначена для введения функциональной копии гена HEXA (на который влияет болезнь Тея-Сакса) и гена HEXB (на который влияет болезнь Сандхоффа) с использованием совместно вводимых векторов AAVrh8.
