Европрейское Агенство по Лекарственным Средствам (ЕМА) недавно объявило, что Даникопан (Danicopan) был принят в программу PRIority MEdicines (PRIME). Даникопан разрабатывается для пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ), редкого заболевания крови. Обозначение PRIME поможет ускорить развитие этой терапии. Обозначение PRIME означает, что EMA признало потенциальную пользу этого лекарства для редкого заболевания с высокой неудовлетворенной потребностью.
Даникопан
Даникопан разрабатывается компанией Achillion Pharmaceuticals. В частности, он был создан для пациентов с ПНГ, которые не ответили на ингибитор С5. Ингибитор С5 является современным стандартом лечения. Однако в настоящее время приблизительно 75% пациентов, получающих эту терапию, остаются анемичными. По сути, их симптомы контролируются лишь частично. Исследователи считают, что эта новая терапия может быть более эффективной.
Терапия уже получила от FDA обозначение «Прорывная Терапия» и «Орфанный Препарат». Кроме того, от агенства ЕМА этот препарат также получил статус орфанного препарата.
Решение по программе PRIME было результатом многообещающих данных из комбинированного исследования второго этапа. Полные результаты этого 24-недельного исследования будут представлены на ежегодном собрании Американского Общества Гематологов. Это событие произойдет в Орландо, штат Флорида, 9 декабря 2019 года. Есть надежда, что с помощью этой новой программы Даникопан будет доступен для пациентов раньше.
Заглядывая Вперед
Компания Achillion теперь будет работать с EMA, чтобы продолжить разработку Даникопана через их программу. Они надеются, что в начале 2020 года они смогут запустить третий этап испытания для разработки этого лечения. Это испытание будет глобального масштаба.
Кроме того, компания Achillion работает над разработкой этой терапии для других заболеваний, для которых, как они считают, она может быть также эффективной. К ним относятся иммунный комплекс мембранопролиферазивного гломерулонефрита (IC-MPGN) и гломерулопатия C3 (C3G).
Вы можете прочитать больше об этой новой разработке и потенциальных преимуществах Даникопана здесь.
Что вы думаете об этой истории? Вы слышали об этом исследовательском лечении раньше? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!
