Согласно статье в HealthEuropa, включение пациентов и их семей в качестве важного компонента исследования муковисцидоза является обязательным требованием при разработке будущих методов лечения этого заболевания. Это потому, что пациенты и их семьи, это люди, живущие ближе всего к такому заболеванию, и они могут дать ценную информацию о разработке клинических испытаний.
О Кистозном Фиброзе
Муковисцидоз (МВ) — генетически наследственное заболевание, которое чаще всего вызывает повреждение легких и пищеварительной системы, хотя могут поражаться и другие органы.
Изменения вызваны слизью, естественным образом производимой многими клетками организма. У здоровых людей эта жидкость обычно водянистая и скользкая, она обеспечивает легкий слой защиты и смазки. У людей с муковисцидозом клетки, которые продуцируют эту жидкость, вместо этого выделяют густую и липкую слизь, которая может забивать протоки и другие проходы в главных органах.
Регулирование состоянием требует ежедневного ухода. Тем не менее, многие люди с МВ могут дожить до 30, 40 или даже 50 лет благодаря усовершенствованиям в медицинской технике.
Пациенты в исследовании
Количество достижений в исследовании муковисцидоза в последние годы сделало жизнь с таким заболеванием легче. Одним из таких прорывов стала разработка CFTR-модуляторов, низкомолекулярных лекарств, способных повышать активность белков CFTR. Эти белки действуют как транспортные каналы в мембранах слизистых клеток. Регулярно действующие белки CFTR необходимы организму для производства скользкой, смазывающей слизи.
Разработка CFTR-модуляторов представляет собой значительный сдвиг в лечении муковисцидоза, поскольку он направлен на устранение основной причины заболевания, а не симптомов. Ряд различных новых модуляторов CFTR находятся в разработке, и эта область является удивительным новым миром для исследования муковисцидоза.
По словам правозащитной группы CF Europe — объединения 39 европейских национальных ассоциаций по поводу муковисцидоза, открытие новых методов лечения, таких как модуляторы CFTR, возможно только при участии пациентов и их семей. Это потому, что пациенты могут предоставить ценную информацию, чтобы помочь исследователям в разработке клинических испытаний. То, что кажется практичным и управляемым для ученого, может быть абсолютно непрактичным и неуправляемым для пациента с муковисцидозом. Например, пациенты, отвечающие на вопросник, распространенный CF Europe, указали, что они не могут участвовать в испытаниях, требующих частых поездок в больницу (иногда так часто, как каждые два дня). Такие практические соображения могут быть упущены специалистами-исследователями.
Проще говоря, будучи более внимательными к потребностям пациентов, исследователи могли бы улучшить показатели регистрации и удержания в клинических исследованиях и, таким образом, вероятно, улучшить показатели успешности клинических испытаний.
Как вы думаете, следует ли уделять больше внимания опыту пациентов в клинических испытаниях? Как вы думаете, не слишком ли много внимания уделяется исследователю? Почему «да» или почему «нет»? Поделитесь своими мыслями с Patient Worthy!
