Из-за текущей глобальной ситуации с коронавирусом (COVID-19) многие медицинские организации отменили или отложили свои ежегодные собрания. Американская Академия Аллергии, Астмы и Иммунологии (AAAAИ) является одной из таких организаций.
Однако, несмотря на его отмену, более двух десятков тезисов о наследственном ангионевротическом отеке (HAE) были готовы к представлению. Проверьте множество тезисов о HAE — и другие медицинские идеи — здесь.
Что Такое Наследственный Ангионевротический Отек?
Наследственный ангионевротический отек (HAE) — это аутоиммунное заболевание, вызванное генетическим дефектом. С1-ингибитор не работает или не функционирует хорошо, что приводит к избыточному количеству брадикинина, белка, вызывающего воспаление. Те, у кого HAE, испытывают «приступы», когда может произойти внезапное припухание под кожей. Узнайте больше о HAE.
Наследственный ангионевротический отек обычно лечат аллергологи. Как первоначально обсуждалось в Medpage, это потому, что симптомы, испытываемые во время приступа, напоминают тяжелые аллергические реакции.
Результаты
Кластерные Атаки (Аннотация 334)
В своей книге Ульрих Штрассен «Этиология и предикторы наследственных приступов ангионевротического отека, несмотря на медикаментозное лечение», попытался понять факторы риска и предикторы атак HAE. Приступы HAE могут повторяться в течение нескольких дней или определенного периода времени. Пациенты, принимающие лекарства, также могут испытывать повторные кластерные приступы.
Его исследования были сосредоточены на 15 пациентах, получавших лечение в течение 3 лет. Приступы HAE происходили в течение одной недели после получения лечения. Штрассен обнаружил, что:
66% всех кластерных атак были вызваны экзогенными стимулами (36% из-за психологического стресса, 27% из-за физических раздражителей и 4% из-за менструации, 1% из-за инфекций).
Кроме того, пациенты, которые принимали лечение по требованию, чаще имели повторный приступ раньше. Штрассен рекомендует использовать профилактику для лечения кластерных атак, что также должно сократить необходимость повторного применения.
Ланаделумаб
Ланаделумаб является лекарственным средством на основе моноклональных антител, которое было одобрено для лечения HAE в 2018 году. FDA присвоило этому лекарственному средству обозначение орфанного препарата. Многие из рефератов по HAE, представленные для обсуждения, рассматривают результаты регистрационного испытания III фазы ланаделумаба.
Эффективность Ланаделумаба (Аннотация 316)
Paes, Craig, Bernstein et. и другие. В статье «Эффективность Ланаделумаба у Пациентов с Наследственным Ангионевротическим Отеком с Предварительным Долгосрочным Профилактическим Использованием и Без Него: Промежуточные Результаты Открытого Исследования HELP» было обнаружено, что длительное лечение 300 мг ланаделумаба значительно снижает частоту приступов HAE у пациентов.
Снижение Скорости Атаки HAE (Аннотация 318)
Banerji, Riedl, Nurse et. и другие исследовали OLE и третий этап испытания HELP. Ролловеры, или пациенты, которые уже завершили двойное слепое исследование, получали 300 мг ланаделумаба в первый день этого исследования, а затем 300 мг каждые две недели после их первого приступа наследственного ангионевротического отека. Новые пациенты получали 300 мг ланаделумаба каждые две недели. Ежемесячные атаки HAE были снижены до 90%.
Долгосрочная Эффективность Использования и Безопасность Пациентов (Аннотация 319)
Busse, Tachdjian, Longhurst и др. стремились изучить долгосрочное влияние ланаделумаба для пациентов более молодого возраста в возрасте от 12 до 18 лет. Они хотели проверить его эффективность и безопасность, чтобы определить, как он работает и как его переносят с течением времени.
Исследователи обнаружили, что уровень атаки HAE снизился примерно на 90%, что сопоставимо с показателями Banerji, Riedl, Nurse et. изучения. Однако одиннадцать пациентов испытывали побочные эффекты, возникающие при лечении (TEAE). Хотя исследователи отмечают, что ни один из них не был серьезным или тяжелым, они не могут TEAE не учитывать. Исследование в конечном итоге приходит к выводу, что ланаделумаб хорошо переносится для длительного использования подростками. Тем не менее, поскольку примерно половина участников исследования испытывают TEAE, исследователи возможно займутся изучением того, как уменьшить их в будущем.
Статус Пациентов Пролонгированного Лечения (Аннотация 322)
Riedl, Johnston, Lumry и др. пытались выяснить, сколько пациентов были свободны от приступов HAE во время расширения исследования ланаделумаба. Они наблюдали в общей сложности 212 пациентов. Около 80%, получавших 300 мг ланаделумаба каждые две недели, не имели приступов в течение шести месяцев, а 60% не имели приступов в течение двенадцати месяцев.
В целом было показано, что ланаделумаб чрезвычайно эффективен при лечении наследственных симптомов и приступов ангионевротического отека.
Наследственный Ангионевротический Отек и Иммунная Тромбоцитопения (Аннотация 333)
Исследование Hegazi и Keith направлено на понимание пересечения HAE и иммунной тромбоцитопении (ИТП). Тромбоцитопения возникает, когда у человека недостаточно тромбоцитов, клеток крови, которые свертывают кровь и могут остановить кровотечение. Люди с тромбоцитопенией могут испытывать длительное кровотечение, быструю утомляемость, кровотечение под кожей и желтуху. Узнайте больше о тромбоцитопении.
Хотя эти два фактора обычно не связаны между собой, это исследование было проведено на 37-летней женщине с обоими заболеваниями. Она принимала ингибитор С1 для лечения симптомов ГАЭ каждые три месяца. Те, у кого HAE, часто имеют слишком много С1 и недостаточно С4. Исследователи утверждают, что уровни ее ингибитора С1, а также ее эндогенный С4, были низкими. Через два и пять лет, соответственно, у нее снизилось количество тромбоцитов, которые были диагностированы как ИТП.
Благодаря усилению терапии С1-ингибитором проблема ИТП была решена. Тем не менее, исследователи утверждают, что ИТП может быть связан с HAE, так как те, у кого слишком мало C4, подвержены риску подобного возникновения.
Что вы думаете об этих новых находках? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!
