В мае 2019 года FDA одобрило новую терапию для Спинальной Мышечной Атрофии (СМА) под названием Zolgensma. Теперь эта терапия была одобрена Министерством Здравоохранения, Труда и Социального Обеспечения Японии, что позволяет пациентам в Японии иметь такой же доступ к этому новому лечению.
Компания AveXis работает над тем, чтобы одобрить эту терапию в трех десятках стран мира. В этом году они ожидают решения от Канады и Швейцарии. Они ожидают, что и решение от Австралии вскоре будет.
В США 400 пациентов в возрасте до 2 лет, которые имеют СМА с мутациями в гене SMN1, прошли лечение с помощью Zolgensma. 60% всех с СМА имеют форму заболевания типа 1. Zolgensma — это генная терапия, которая заменяет неисправный ген SMN1. Все, что для этого требуется, — это одноразовая инфузия IV.
Одобрение в Японии
В Японии Zolgensma была одобрена для всех пациентов со СМА в возрасте до 2 лет, даже для тех, кто все еще не имеет симптомов. Чтобы получить право на терапию, пациенты не должны иметь повышенный уровень антител против AAV9.
По оценкам, в Японии ежегодно получают терапию от 15 до 20 пациентов. Поскольку СМА, если не лечить, является основной генетической причиной смерти у младенцев, то это лечение может быть революционным.
Одобрение было получено в результате 4 клинических испытаний, все из которых оценивали безопасность и эффективность терапии. Показатели выживания участников не были известны в истории СМА. Было также обнаружено, что Zolgensma улучшает быструю моторную функцию. Пациенты могли сидеть самостоятельно, чего раньше никогда не наблюдали у пациентов, которым эта терапия не предоставляется.
Исследователи подчеркивают важность ранней диагностики СМА и начала лечения как можно скорее. Эта терапия может остановить потерю двигательных нейронов, которая является необратимой, и остановить прогрессирование заболевания. Надеемся, что мы продолжим наблюдать, как эта терапия становится все более распространенной, поддерживая пациентов по всему миру.
Вы можете прочитать больше об этой терапии здесь.
Что вы думаете об этом новом одобрении? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!
