Согласно недавнему объявлению AstraZeneca, FDA США предоставило одобрение Koselugo (Селуметиниб). Это первый препарат, одобренный для лечения детей с нейрофиброматозом 1 типа (NF1), имеющих симптоматические неоперабельные плексиформные нейрофибромы (ПН). ПН встречаются внутри нервных оболочек в виде выпуклых масс в кожных складках и соединительной ткани.
Второй Этап Исследования SPRINT
Одобрение было основано на втором этапе исследования SPRINT Stratum 1, которое показало, что селуметиниб уменьшает неоперабельные опухоли, уменьшает боль, улучшает функцию и улучшает общее качество жизни детей после лечения.
В общей сложности пятьдесят пациентов участвовали во втором этапе исследования. Ученые оценивали результаты в соответствии с симптомами опухоли каждого отдельного пациента. Этот подход не использовался в предыдущих клинических испытаниях NF1.
Результаты
Общий коэффициент ответа (ORR) был определен как процент пациентов, которые испытали полный ответ или испытали уменьшение объема PN (неоперабельная опухоль) минимум на двадцать процентов.
ORR для второго этапа исследования составлял шестьдесят шесть процентов (частичный ответ), причем восемьдесят два процента этих пациентов поддерживали ответ в течение одного года или более. Ни у одного пациента опухоли полностью не исчезли.
О Препарате Koselugo (Селуметиниб)
Koselugo, ингибитор киназы, блокирует критические ферменты протеинкиназы, таким образом предотвращая рост опухолевых клеток.
Препарат был разработан и одобрен специально для пациентов с неоперабельными плексиформными нейрофибромами (ПН). Эти опухоли могут быть обнаружены во многих областях тела, таких как конечности, лицо, вокруг позвоночника или глубоко внутри тела.
Неблагоприятные Ответы на Селуметиниб
Наиболее распространенными побочными эффектами препарата являются рвота, диарея, боль в животе, сыпь, лихорадка, мышечно-скелетная боль и усталость.
Пациенты могут также испытывать воспаление полости рта и губ (стоматит), инфекции кожи вокруг ног или ногтей (паронихия) и зуд.
Более серьезные побочные эффекты могут включать сердечную недостаточность или глазную токсичность, которая является острой и хронической травмой глаза.
В ходе исследований на животных селуметиниба ученые обнаружили, что препарат может оказывать вредное воздействие на новорожденных, если его давать беременным женщинам.
О Нейрофиброматозе 1 Типа с Плексиформными Нейрофибромами (NF1-PN)
NF1 поражает примерно одного из каждых трех тысяч детей. Приблизительно от тридцати до пятидесяти процентов пациентов с NF1 имеют опухоли ПН.
ПН могут вызывать такие симптомы, как нарушение моторики, дыхательных путей, мочевого пузыря или кишечника, а также возможны деффекты.
Обозначения FDA
FDA предоставило компании AstraZeneca Pharmaceuticals обозначение Редкой Детской Болезни для лечения NF1 у детей.
О Компании AstraZeneca
AstraZeneca Pharmaceuticals LP — глобальная биофармацевтическая компания. Она базируется в Кембридже, Великобритания и работает в более чем 100 странах. Её лекарства используются миллионами пациентов во всем мире. Компания сосредоточена на трех основных областях терапии: онкология, сердечно-сосудистые и метаболические заболевания. AstraZeneca также сотрудничает с научно-исследовательскими учреждениями в области биотехнологий в области новых технологий, таких как модифицированный РНК и редактирование генома CRISPR.
Что вы думаете об этом новом препарате, который улучшает качество жизни пациентов? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!
