Согласно данным от Xconomy, фармацевтическая компания PTC Therapeutics достигла соглашения, которое позволит ей приобрести Censa Pharmaceuticals и ее ведущего потенциального продукта. Этот препарат-кандидат, обозначенный CNSA-001, находится в разработке для лечения редкого метаболического расстройства фенилкетонурии (ФКУ). Терапия достигла значительного прогресса в своем развитии до настоящего времени, успешно завершив 2 фазу клинических испытаний. Теперь они готовы перейти к фазе 3.
О Фенилкетонурии (ФКУ)
Фенилкетонурия (ФКУ) — это тип нарушения обмена веществ, затрагивающий фермент фенилаланин, который накапливается в организме и может вызвать серьезные проблемы. Обычно фенилаланин расщепляется, но мутация, влияющая на ген PAH, предотвращает это у пациентов с расстройством. Оперативное лечение имеет важное значение, чтобы избежать серьезных осложнений. Симптомы фенилкетонурии включают небольшой размер головы, низкий вес при рождении, необычный затхлый запах, бледность кожи, поведенческие проблемы, умственную отсталость, проблемы с сердцем, судороги и психические расстройства. Все эти симптомы можно предотвратить с помощью надлежащего и своевременного лечения; по этой причине у новорожденных обычно проводится скрининг фенилкетонурии. Основной стратегией управления является строго контролируемая диета с низким содержанием фенилаланина. Дополнения также могут быть рассмотрены. Большинство пациентов в конечном итоге отказываются от диеты, когда достигают совершеннолетия. У некоторых пожилых пациентов все еще могут быть проблемы с лечением этого заболевания в более позднем возрасте. Чтобы узнать больше о фенилкетонурии, нажмите здесь.
Соглашение было оплачено 10 миллионами долларов от PTC вместе с 850 000 ее долевых акций; в настоящее время эти акции оцениваются примерно в 41 миллион долларов. Кроме того, в соглашение было включено 217,5 млн. долл. США, что включает текущую разработку двух самых передовых проектов компании Censa, а также ваучер на приоритетную проверку.
О Препарате CNSA-001
CNSA-001, который разработан как орально доступный препарат синтетического сепиаптерина, смог превзойти эффективность единственного в настоящее время одобренного орального лечения этого заболевания. На данный момент существует только два утвержденных метода лечения фенилкетонурии, оба из которых были разработаны BioMarin. Эта компания также находится в процессе разработки третьего метода лечения. CNSA-001 также находится в фазе 1 испытаний в качестве возможного лечения другого редкого заболевания: дефицита BH4.
Компания PTC рассчитывает, что CNSA-001 продолжит показывать хорошие результаты в предстоящих испытаниях фазы 3.
Что вы думаете об этой истории? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!
