FDA недавно предоставило статус Орфанного Препарата для CS1, лекарственной терапии от компании Cereno Scientific, по данным «Pulmonary Hypertension News». CS1 предназначен для обеспечения безопасного и эффективного лечения пациентов с легочной артериальной гипертензией. Препарату было присвоено обозначение Орфанного Препарата после подачи заявки в 2019 году.
Легочная Артериальная Гипертензия (ЛАГ)
Легочная артериальная гипертензия является хроническим, прогрессирующим типом высокого кровяного давления, которое вызывает утолщение легочных артерий (артерий в легких). Это обычно происходит после того, как легочные артерии сужаются или становятся заблокированными. Сердце теперь испытывает большее давление в циркулирующей дезоксигенированной крови. В результате сердце также становится ослабленным и поврежденным.
ЛАГ обычно вызывается мутацией гена BMPR2. Тем не менее, дополнительные причины включают употребление наркотиков, ВИЧ, болезнь сердца или недостаточность, заболевание печени и аутоиммунные заболевания. Симптомы включают боль в груди, усталость, головокружение, одышку и отек в ногах и лодыжках. Тем не менее, многие люди не имеют симптомов заболевания. Узнайте больше о легочной артериальной гипертензии здесь.
CS1
Обозначение Орфанного Препарата
Обозначение Орфанного Препарата дается лекарственной терапии, которая лечит редкие заболевания, особенно те, в которых у пациентов есть неудовлетворенные потребности. Чтобы получить это обозначение, методы лечения должны лечить менее 200 000 пациентов. Американский веб-сайт Investopedia описывает обозначение как статус, в котором:
компании, исследующие лекарства от редких заболеваний [получают] семилетний период снижения налогов и исключительное право на разработку лекарства от конкретного заболевания.
Лечение легочной артериальной гипертензии
CS1 — это специально разработанная форма вальпроевой кислоты. Предыдущие применения вальпроевой кислоты включают лечение эпилепсии и биполярного расстройства.
В своих исследованиях компания Cereno Scientific обнаружила, что CS1 может ингибировать деацетилазу гистона. Эти ферменты могут изменять ДНК, воздействуя на хвосты гистонов, которые помогают транскрибировать гены. Таким образом, гистоновая деацетилаза затрудняет изменение или модуляцию генов. Блокируя фермент, CS1 становится генным изменением.
Для пациентов с легочной артериальной гипертензией CS1 работает, уменьшая воспаление, предотвращая образование тромбов, уменьшая или устраняя повреждение тканей и снимая давление по всему телу.
Следующим этапом процесса является проверка того, может ли CS1 также помочь в предотвращении образования тромбов у хирургических пациентов. Однако из-за распространения COVID-19 исследование может не начаться до конца 2020 года или начала 2021 года.
Что вы думаете о CS1? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!
