от Даниэль Брэдшоу из In The Cloud Copy

Годичное исследование показало, что препарат Tracleer значительно уменьшает кожные симптомы при склеродермии. Результаты также показали, что, хотя это помогло пациентам с более тяжелыми симптомами склеродермии, эффективность была снижена.

Что Такое Склеродермия?

Склеродермия — это заболевание, при котором иммунная система человека поражает здоровые соединительные ткани, в результате чего они создают переизбыток коллагена. Это может привести к образованию чрезмерной рубцовой ткани на коже и органах, а также вокруг кровеносных сосудов, что делает их более плотными и жесткими.

Признаки и симптомы могут отличаться от человека к человеку, но большое количество людей, которые страдают от этого — 40 процентов — имеют тенденцию иметь дигитальные язвы (DUs). Дигитальные язвы — это небольшие язвы, которые образуются на пальцах ног и пальцев пациента из-за ограниченного кровотока. Это также делает их очень трудными для лечения и может потребовать хирургического удаления.

Болезнь Рейно является еще одним признаком склеродермии. Это происходит, когда кровеносные сосуды в пальцах рук и ног сжимаются из-за холода или эмоционального расстройства. В результате пальцы рук и ног становятся синими, с онемением, покалыванием или болью. У людей со склеродермией также развиваются многие виды заболеваний легких, два из наиболее распространенных типов — легочная артериальная гипертензия (ЛАГ) и интерстициальная болезнь легких (ИБЛ).

Что Именно Препарат Tracleer Лечит и Как?

То, что препарат Tracleer используется для лечения, зависит от того, в какой части мира живут пациенты со склеродермией. Хотя он продемонстрировал эффективность в лечении как дигитальных язв, так и ЛАГ, он используется для первого заболевания в Европе, тогда как в Соединенных Штатах он был одобрен Управление по Контролю за Продуктами и Лекарствами (FDA), чтобы использовать в лечении второго заболевания.

Препарат работает, блокируя сигнальную молекулу, эндотелин. Эндотелин — это естественное вещество в организме человека, которое сужает кровеносные сосуды. Препарат Tracleer способен остановить эндотелин от сужения кровеносных сосудов и позволяет улучшить кровоток, несмотря на то, что сосуды окружены рубцовой тканью.

Как Проводилось Исследование

В 2016–2017 годах группа исследователей в Румынии в течение первого года изучала преимущества препарата Tracleer с группой из 41 человека, у которых было:

• Диффузная системная склеродермия, которая характеризуется повышенной вероятностью фиброза кожи на туловище, руках, ногах и большей вероятностью повреждения органов. 28 участников имели такое заболевание.
• Ограниченная системная склеродермия, более распространенная форма склеродермии, которая развивается медленнее и имеет гораздо меньше случаев, когда у пациентов развивается повреждение органов. 13 пациентов страдали от этого вида заболевания.

У двух женщин уровень печеночных ферментов был выше нормы, и они покинули исследование (проблема была решена путем прекращения лечения), но 39 продолжали принимать препарат Tracleer.

Они начинали с 62,5 мг два раза в день в течение первых четырех недель испытания, а затем их увеличивали до 125 мг; у пациентов наблюдали за повышением уровня печеночных ферментов и за другими потенциальными побочными эффектами лечения.

Все пациенты имели свои мнения об эффективности лечения, регулярно оцениваемые по трем отдельным опросам или визуальным аналоговым шкалам (ВАШ):

• Шкала от 0 до 100 мм — 0 для отсутствия симптомов и 100 для худших.
• Серьезность болезни Рейно (называемая VAS-R)
• Тяжесть их дигитальных язв (VAS-DU)

Эти измерения были затем измерены вместе с Индексом Инвалидности для Оценки Состояния Здоровья (HAQ-DI), который использовался для проверки того, насколько трудно пациентам выполнять ежедневные задачи, такие как купание и прием пищи.

Результаты Исследования

В конце года, с момента начала теста, у пациентов значительно улучшилось состояние:

• VAS-R вырос на 38,71 балла
• VAS-DU вырос на 51,41 балла
• HAQ-DI увеличился на 0,72 балла

Тип склеродермии, по-видимому, не влиял на результаты, а также половая принадлежность и какие-либо дополнительные методы лечения, назначаемые участникам. Однако прогнозировалось снижение эффективности примерно через 12 месяцев — особенно в шкале VAS-DU и VAS-R — у пациентов с более высокими показателями нетрудоспособности.

Приблизительно 50% участников сообщили о одышке (которая была признана самым большим нарушением во время измерения HAQ-DI), и было отмечено заметное снижение эффективности у пациентов старше 60 лет.

В целом, хотя исследовательская группа признала, что размер небольшой группы и отсутствие контрольной группы несколько ограничивали, факт заключается в том, что меньшее количество симптомов, которые имел человек в начале теста, означало большее улучшение при лечении.

Что вы думаете об этом лечении? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!