Европейская комиссия только что одобрила Pharming по расширению показаний RUCONEST (conestat alfa) для Наследственного Ангионевротического Отека (HAО). Это расширение позволяет использовать терапию для детей старше 2 лет. Ранее она была одобрена только для взрослых (в 2010 году) и подростков (в 2016 году) в Европейском союзе. Это новое решение о расширении показаний было принято на 6 недель раньше, чем ожидалось.

HAО

У пациентов с HAО нет белка-ингибитора эстеразы C1.

Этот дефицит вызывает приступы HAО, которые представляют собой спонтанные периоды отека по всему телу. Эти эпизоды могут затронуть кожу, нос, горло, язык и даже внутренние органы. Когда отек происходит в дыхательных путях, это особенно опасно и может быть опасным для жизни.

RUCONEST является рекомбинантным аналогом ингибитора C1-эстеразы.

Этот белок необходим для контроля реакции организма на инфекцию и воспаление. Без этого организм имеет чрезмерную реакцию. Conestat alfa в RUCONEST — это, по сути, версия недостающего белка. Это помогает организму прекратить чрезмерную реакцию. В результате симптомы пациента ослабляются.

Новое показание этой терапии, результат исследования, описанного ниже, предоставляет дополнительные доказательства как безопасности, так и эффективности этого лечения.

Изучение

Исследование, которое привело к утверждению этого нового показания, было открытым. Оно было направлено на определение безопасности, эффективности и фармакокинетики этой терапии для более молодых пациентов.

В частности, исследователи оценили дозу RUCONEST в 50 Ед/кг у 20 пациентов с HAО в возрасте от 2 до 13 лет.

Всего с помощью терапии было рассмотрено 73 приступа HAО. Результаты оценивались по визуальной аналоговой шкале, которую заполнял каждый пациент/его родитель.

Результаты:

• Среднее время начала облегчения: 60 минут
• Среднее время, пока пациенты испытывали только минимальные симптомы: 123 минуты
• для 4% (3 приступа) эпизодов HAО требовалась 2-я доза терапии

В этом исследовании не было зафиксировано ряда ПЭ (побочных эффектов). Терапия оказалась в целом хорошо переносимой, и ни один из участников не отказался от участия в результате каких-либо побочных эффектов.

Вы можете прочитать больше об этой терапии и новых показаниях здесь.