Согласно недавней статье в Medscape, FDA выпустило ускоренное одобрение компании Bristol-Myers Squibb на препарат Pomalyst (помалидомид).
Pomalyst был одобрен как первое новое пероральное средство для лечения саркомы Капоши (СК), связанной со СПИДом, за последние двадцать лет. Кроме того, у препарата есть свой собственный протокол, который не похож на химиотерапевтические препараты, которые использовались в прошлом для лечения СК.
Pomalyst обладает свойствами, подобными талидомиду, и в настоящее время продается для лечения множественной миеломы.
Препарат специально нацелен на СК, устойчивые к ВААРТ, высокоактивной антиретровирусной терапии, которая представляет собой комбинацию трех или более препаратов для лечения ВИЧ-инфекции.
Pomalyst также лечит СК у ВИЧ-отрицательных пациентов. Поэтому он показал положительные результаты у пациентов, независимо от того, являются ли они положительными или отрицательными в отношении ВИЧ.
Основа для Одобрения FDA
Условное одобрение FDA для Pomalyst было основано на 73% общего ответа, вытекающего из клинического испытания (фаза 1/2), в котором приняли участие двадцать восемь пациентов.
Из двадцати восьми участников восемнадцать были ВИЧ-положительными, а десять пациентов были ВИЧ-отрицательными. Первичной конечной точкой испытания был общий уровень ответов. Пятьдесят семь процентов пациентов имели частичные ответы, в то время как четырнадцать процентов пациентов имели полный ответ.
Пятьдесят процентов пациентов, которые зарегистрировали частичный или полный ответ, поддерживали этот положительный результат в течение более двенадцати месяцев.
Участникам испытания назначали 5 мг Pomalyst один раз в день в течение двадцати одного из цикла двадцать восемь дней. Дозирование продолжалось до тех пор, пока у пациентов не возникла сильная токсичность или заболевание не прогрессировало.
Из двадцати восьми пациентов только трем пришлось покинуть исследование из-за побочных реакций.
О Побочных Реакциях
Общие реакции на Pomalyst могут включать в себя один или несколько из следующих симптомов: макулопапулезная сыпь с повышенными поражениями кожи, тошнота, запор/диарея, усталость, затруднение дыхания (одышка), инфекции верхних дыхательных путей, гипотиреоз, озноб, мышечные спазмы и периферические отеки ( отек рук или ног).
В упаковке Pomalyst есть предупреждение о том, что это может вызвать врожденные дефекты и/или эмбриональную гибель плода.
Другими возможными симптомами могут быть легочная эмболия, инфаркт миокарда, инсульт и тромбоз глубоких вен. Пациентам давали восемьдесят один мг аспирина каждый день, чтобы избежать сгустков крови. О новых проблемах безопасности не сообщалось.
Представитель Bristol-Myers отметил, что на протяжении более двадцати лет у пациентов с этим редким заболеванием было очень мало вариантов лечения заболевания.
FDA Условное Утверждение
Компания проведет подтверждающее исследование, чтобы удовлетворить требования FDA для проверки и дальнейшего подтверждения клинической пользы препарата.
Согласно FDA, ВИЧ-инфицированные больные СПИДом могут продолжать ВААРТ в соответствии с инструкциями своего врача.
Pomalyst доступен только через ограниченное распространение.
Что вы думаете об этой новой возможности для лечения саркомы Капоши? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!
