Меня поражает, как быстро меняются цифры каждый раз, когда я пишу о COVID-19, новом коронавирусе, объявленном глобальной пандемией в марте 2020 года. По состоянию на полдень 25 июня насчитывается около 9,5 миллионов диагнозов и 484 000 смертельных случаев, связанных с этим вирусом. Только в Соединенных Штатах это 2,43 миллиона диагнозов и 124 000 смертей. Хотя большинство людей не испытывают серьезной реакции на COVID-19, некоторые пациенты испытывают тяжелые респираторные заболевания. Недавно в пресс-релизе было объявлено, что лекарственная терапия (RLF-100), разработанная компанией NeuroRX, получила обозначение Ускоренной Процедуры для лечения синдрома острого повреждения легких и острого респираторного дистресс-синдрома, вызванного COVID-19.
RLF-100
RLF-100 (Авиптадил) представляет собой синтетическую версию Вазоактивного Интестинального Пептида человека (VIP). Впервые обнаруженный в 1970 году, VIP представляет собой пептид из 28 аминокислот, секретируемый в кишечном тракте и продуцируемый по всему организму. Согласно различным исследованиям, VIP стимулирует антицитокиновую активность и уменьшает воспаление. Около 70% VIP связано с альвеолярными клетками типа II в легких, которые способствуют передаче кислорода. Более 20 лет он использовался в клинических испытаниях на предмет саркоидоза, астмы, аллергии, легочной гипертонии и легочного фиброза.
VIP был удостоен звания «Орфанный Препарат» от FDA дважды: один раз в 2001 году для лечения острого респираторного дистресс-синдрома и один раз в 2005 году для лечения легочной артериальной гипертонии (ЛАГ). Кроме того, он получил обозначение орфанного лекарственного средства от Европейского Агентства по Лекарственным Средствам (EMA) для лечения синдрома острого повреждения легких и саркоидоза.
В этом случае RLF-100 является запатентованной инъекционной терапией, которая направлена как на уменьшение воспаления в легких, так и на защиту альвеолярных клеток типа II. Многие врачи считают, что эти клетки являются входом для COVID-19. Кроме того, эти клетки позволяют COVID-19 распространяться. Поскольку альвеолярные клетки типа II имеют высокие VIP-рецепторы, исследователи полагают, что RLF-100 может защитить альвеолярные клетки типа II от повреждения COVID-19.
Что Такое Обозначение Ускоренной Процедуры?
Согласно FDA, ускоренная процедура — это:
предназначено для облегчения разработки и ускорения обзора лекарств для лечения серьезных заболеваний и удовлетворения неудовлетворенных медицинских потребностей.
У FDA нет четкого определения серьезных заболеваний, но они отмечает, что лекарственная терапия, которая их лечит, улучшит:
такие факторы, как выживание, повседневное функционирование и [прогрессирование заболевания.]
Примеры серьезных заболевание включают рак, эпилепсию, СПИД и сердечную недостаточность. С точки зрения удовлетворения неудовлетворенных медицинских потребностей, FDA определяет это как:
предоставление терапии там, где ее нет, или предоставление терапии, которая может быть потенциально лучше, чем доступная терапия.
Чтобы получить обозначение ускоренной процедуры, лекарственная терапия должна:
- Не имеет таких же серьезных побочных эффектов, как существующие методы лечения
- Показать улучшенные результаты и эффективность по сравнению с существующими методами лечения
- Увеличение эффективности при одновременном снижении токсичности
- Удовлетворить возникающую потребность в здоровье
В результате лекарства (и их спонсоры), получившие обозначение ускоренной процедуры, имеют право на:
- Более частое письменное общение и встречи с FDA
- Ускоренное Рассмотрение и Приоритетное Рассмотрение
- Текущий обзор — отправка заполненных разделов BLA или NDA без ожидания завершения каждого раздела
В настоящее время RLF-100 является объектом клинических испытаний фазы 2/3, чтобы проверить его влияние на оксигенацию крови и показатели смертности для госпитализированных пациентов с дыхательной недостаточностью от COVID-19. Тем не менее, FDA также потребовало, чтобы компания NeuroRX представила расширенную политику доступа, чтобы пациенты вне клинических испытаний могли получать препарат.
Что вы думаете о том, чтобы RLF-100 получило обозначение ускоренной процедуры? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!
