Согласно данным от Myasthenia Gravis News, Т-клеточная терапия CAAR может быть жизнеспособным вариантом лечения для пациентов с миастенией. Исследователи из Университета Пенсильвании, Йельской медицинской школы и Cabaletta Bio создали этот метод лечения, специально предназначенный для повреждения В-клеток, оставляя здоровые клетки не тронутыми. Пока что эта терапия была протестирована только на мышах, и исследователи надеются на следующий шаг, чтобы сделать ее доступной для тех, кто в ней нуждается.
О Миастении Гравис
Миастения Гравис (МГ) является наиболее распространенным аутоиммунным нервно-мышечным расстройством. Пострадавшие испытывают слабость в добровольно контролируемых мышцах. Физическая активность ухудшает симптомы, тогда как периоды отдыха могут улучшить их. Во всем мире приблизительно 20 из каждых 100 000 человек имеют МГ. Это аутоиммунное заболевание, означающее, что организм атакует сам себя, особенно белки, которые необходимы для связи между мозгом и мышцами. Это вызывает такие симптомы, как опущенные веки, проблемы с жеванием и глотанием, усталость и слабость скелетных мышц, невнятная речь, двойное зрение и измененная походка. Для небольшого процента людей с МГ слабость в грудной клетке может привести к опасным для жизни респираторным проблемам.
Врачи диагностируют это заболевание с помощью медицинского осмотра, оценки истории болезни, анализа крови и ЭМГ. Как и при многих редких заболеваниях, диагноз не всегда легко получить. Сходство симптомов с другими заболеваниями часто приводит к неправильной диагностике. После того, как врачи подтвердили, что у человека МГ, лечение состоит из стероидов, плазмафереза или операции по удалению вилочковой железы. Хотя нет лекарства от этой болезни, некоторые препараты могут значительно улучшить симптомы или даже вызвать ремиссию.
О CAAR Т-Клеточной Терапии
Эта иммунотерапия предназначена для нацеливания на неисправные В-клетки, которые повреждают белок MuSK, в то же время щадя нормальные клетки. Это изолирует Т-клетки так, что они нацеливаются на аномальные В-клетки после возвращения в систему.
Исследования in vitro показали положительные результаты, поэтому исследователи перешли к моделям на животных, в частности мышам. У мышей была слабая иммунная система, и им давали B-клетки против MuSK перед лечением Т-клеточной терапией CAAR. Через 13 дней клетки анти-MuSK были успешно удалены. Исследователи воодушевлены этими результатами и планируют проводить больше испытаний на животных в надежде сделать это для исследований на людях.
Поскольку те, кто страдает миастенией, сталкиваются с ограниченными возможностями лечения, это исследование очень увлекательно. При более положительных результатах эта иммунотерапия может предложить другое жизнеспособное лечение.
Что вы думаете о клеточной терапии CAAR-T? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!
