Миелодиспластические Синдромы: Результаты Испытаний Первой Фазы Находят Потенциал в Новой Комбинированной Терапии

Согласно данным от GlobeNewswire, биофармацевтическая компания Onconova Therapeutics, Inc. недавно опубликовала результаты первой фазы клинического испытания, спонсором которого была эта компания. В этом испытании проверялось комбинированное лечение ригосертибом и азацитидином в качестве лечения острого миелоидного лейкоза и миелодиспластических синдромов высокого риска. Результаты показывают, что дальнейшее исследование этой комбинации при миелодиспластических синдромах может быть полезным.

О Миелодиспластических Синдромах (МДС)

Миелодиспластические синдромы — это тип рака крови, при котором развивающиеся клетки крови остаются незрелыми и не могут трансформироваться в полезные клетки крови. Факторы риска для этого заболевания включают облучение, химиотерапию, бензол, ксилол и агент «Оранж». Семейный анамнез также является риском, как и некоторые генетические нарушения, такие как синдром Дауна. В отдельном случае редкая прямая причина редко указывается. Миелодиспластические синдромы изначально редко сопровождаются симптомами, но в конечном итоге они могут проявляться анемией, нейтропенией, тромбоцитопенией, клеточными аномалиями, хромосомными аномалиями, увеличением селезенки и/или печени, легким кровотечением и кровоподтеками, а также инфекциями. Болезнь также может развиться в острый миелоидный лейкоз. Лечение может включать пересадку костного мозга, пересадку стволовых клеток, продукты крови и некоторые химиотерапевтические агенты. Исходы этого заболевания варьируются в широких пределах и могут зависеть от ряда факторов. Чтобы узнать больше о миелодиспластических синдромах, нажмите здесь.

Об Исследовании

Компания также выпустила некоторые ранние данные из продолжающегося исследования второй фазы. В первой фазе, в которой использовалась схема повышения дозы для определения оптимальной дозы для будущего тестирования, комбинация была в состоянии обеспечить 78-процентную частоту ответа при миелодиспластических синдромах (девять пациентов) по сравнению с 29 процентами при остром миелобластном лейкозе (семь пациентов). В исследовании было три разных группы доз, и не сообщалось о побочных эффектах, ограничивающих дозу.

О Ригосертибе

Ригосертиб является ведущим кандидатом в терапевтических компаниях. Препарат доступен перорально и предназначен для воздействия на пути эффектора RAS. Препарат в настоящее время разрабатывается для внутривенного и перорального применения. Его доступность оральным путем делает его привлекательным кандидатом для комбинированного лечения, такого как азацитидин.

В то время как исследование было небольшим по масштабу и было только оценкой ранней фазы, эти ранние результаты, тем не менее, обнадеживают, и ригосертиб может однажды стать важным компонентом лечения миелодиспластических синдромов высокого риска.


Что вы думаете об этих результатах? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!