Согласно недавнему пресс-релизу от Albireo Pharma, первый участник зарегистрировался в испытании BOLD (БОЗП). Исследование BOLD, которое обозначает Билиарную атрезию и использование Оdevixibat при лечении Заболеваний Печени, представляет собой третью фазу исследования, предназначенное для проверки безопасности, переносимости и эффективности odevixibat.

Третья Фаза Исследования BOLD

Фаза 3 BOLD исследования будет изучать odevixibat как потенциальное терапевтическое средство для пациентов с билиарной атрезией. В настоящее время нет методов лечения этого заболевания. Таким образом, odevixibat может удовлетворить неудовлетворенную потребность в этой популяции пациентов.

В рамках исследования 200 пациентов будут получать odevixibat в дозе 120 мкг/кг в день или плацебо. Все исследование продлится около 2 лет. Процедура Kasai является обязательным требованием для зачисления. В конечном счете, исследование направлено на то, чтобы понять, может ли odevixibat помочь пациентам избежать пересадки печени, а также проверить уровень смертности, качество жизни и уровень билирубина и желчных кислот в сыворотке крови.

Odevixibat, получивший обозначения «Орфанного Препарата» и «Редкое Детское Заболевание», является ингибитором транспорта желчных кислот. Он предназначен для лечения детей с заболеваниями печени, такими как синдром Алажиля или билиарная атрезия.

Билиарная Атрезия

Билиарная атрезия — это редкое заболевание печени у детей. Обычно желчные протоки переносят желчь в желчный пузырь, чтобы помочь пищеварению. Тем не менее, пациенты с билиарной атрезией испытывают рубцевание, повреждение или закупорку желчных протоков. В результате накапливается желчь, вызывая такие проблемы с печенью, как цирроз печени. Хотя дети, рожденные с этим заболеванием, могут казаться здоровыми при рождении, симптомы появляются в течение 2-3 недель. Как правило, заболевание влияет на женщин больше, чем на мужчин. Около 70% всех маленьких детей нуждаются в пересадке печени.

Симптомы включают в себя:

• Вздутие живота
• Темная моча
• Белый, серый или бледно-желтый стул
• Желтуха
• Увеличение печени и рубцевание
• Раздражительность
• Печеночная недостаточность
• Сильный зуд
• Пороки развития сердца и почек
• Плохое увеличение веса

Узнайте больше о билиарной атрезии здесь.

Что ты думаешь об исследовании BOLD? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!