Недавно фармацевтическая компания RIBOMIC объявила, что первый пациент получил дозу в ходе 1 фазы клинических испытаний. В конечном счете, исследование предназначено для определения того, может ли RBM-007 быть эффективным методом лечения пациентов с ахондроплазией. Тем не менее, исследование фазы 1 сначала будет направлено на проверку безопасности, переносимости и фармакокинетики на здоровых добровольцах мужского пола.

Исследование RBM-007

В этом клиническом исследовании Фазы 1 исследователи будут использовать здоровых добровольцев для определения безопасности и переносимости RBM-007. В целом, исследование разделено на 2 группы. Обе группы будут получать 3 отдельных уровня RBM-007, но с различными интервалами. В каждой группе есть 12 субъектов; по 4 участника на каждом уровне дозирования. Первая группа началась на этой неделе с первоначальной дозировки.

RBM-007 — это новое лекарство на основе нуклеиновых кислот. По данным Sumitomo Chemical, препараты нуклеиновых кислот:

основанные на нуклеиновых кислотах или близкородственных химических соединениях, представляют собой новый класс терапевтических средств для лечения неудовлетворенных медицинских потребностей. Они способны воздействовать на заболевание на генетическом уровне, предотвращая экспрессию болезнетворных белков.

Sumitomo Chemical продолжает объяснять, что существует шесть подтипов лекарств на основе нуклеиновых кислот, каждый со своими механизмами и целями. Шесть типов, это:

антисмысловые, siRNA, miRNA, аптамер, decoy и CpG-олиго.

В этом случае RBM-007 нацеливается на вариант, активирующий рецептор 3 FGF2 и FGF.

Ахондроплазия

Ахондроплазия — это нарушение роста костей. Мутации гена FGFR3 приводят к карликовости и проблемам с формированием хряща. Во время раннего развития хрящ превращается в кость. Однако пациенты с ахондроплазией испытывают трудности с этим преобразованием, что приводит к низкому росту. В среднем мужчины с ахондроплазией имеют рост 4 фута 4 дюйма, а женщины — 4 фута 1 дюйм.

Симптомы и характеристики включают в себя:

• Невысокое телосложение с короткими руками, ногами и пальцами
• Торс нормального размера
• Низкий мышечный тонус
• Трудности с ходьбой и другими моторными навыками
• Апноэ
• Хронические ушные инфекции
• Спинальный стеноз или ненормальное сужение позвоночного канала
• Искривление позвоночника
• Непропорционально большая голова с большим лбом
• Гидроцефалия или вода вокруг мозга
• Ожирение

Узнайте больше об ахондроплазии здесь.

Что вы думаете о важности клинических испытаний? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!