Обозначения орфанного препарата предоставляются FDA для лекарств и биологических препаратов, разработанных для лечения редких заболеваний. Согласно недавней статье в Biospace, Oncternal Therapeutics объявила, что FDA присвоило обозначение орфанного преперата для лечения хронического лимфолейкоза или малой лимфоцитарной лимфомы. Объявление FDA также включало cirmtuzumab для лечения мантийноклеточной лимфомы (МКЛ).
Обозначение Орфанного Препарата от FDA
Редкие заболевания — это заболевания, поражающие менее двухсот тысяч человек в США. Обозначение FDA дает компании Oncternal определенные преимущества, такие как налоговые льготы в связи с утвержденными клиническими испытаниями. Кроме того, если бы получило одобрение регулирующих органов, компания получила бы выгоду от потенциальной эксклюзивности рынка, в течение которой компания Oncternal имела бы исключительные права на продажу cirmtuzumab.
О Сirmtuzumab, Антителах, Белках и Эпитопах
CIRM, Сан-Диего и Медицинская школа Сан-Диего проводят фазу ½ клинического испытания, в котором оценивают cirmtuzumab в сочетании с ибрутинибом для лечения МКЛ или ХЛЛ (Хронический Лимфоцитарный Лейкоз). Cirmtuzumab нацелен на ROR1 (Рецептор тирозинкиназоподобного орфанного рецептора 1).
Cirmtuzumab представляет собой моноклональное антитело, представляющее собой форму белка, созданную в лаборатории. Антитела, такие как cirmtuzumab, могут нацеливаться на определенные виды рака путем транспортировки лекарств, радиоактивных веществ или токсинов к раковым клеткам. Когда cirmtuzumab связывается с белком, он идентифицирует небольшую область на поверхности белка, известную как эпитоп.
Исследователи Калифорнийского университета в Сан-Диего обнаружили, что сосредоточение внимания на специфическом эпитопе, связанном с ROR1, имеет решающее значение для нацеливания на опухоли ROR1. Это открытие привело исследователей к разработке этой терапии, которая связывается со специфическим эпитопом ROR1 при различных видах рака.
Согласно доклиническим данным, когда cirmtuzumab связывается с ROR1, увеличение и сохранение опухоли ингибируются, и передача сигналов Wnt5a блокируется.
О МКЛ
По оценкам, в США может быть от тринадцати до двадцати одной тысячи человек с MКЛ. MКЛ является формой неходжкинской лимфомы с выживаемостью от двух до десяти лет.
О ХЛЛ
Для сравнения, ХЛЛ является одним из наиболее распространенных типов лейкемии с оценками до 178 000 пациентов в США. Хотя FDA недавно одобрило несколько методов лечения ХЛЛ, оно все еще остается неизлечимым.
О Компании
Oncternal Therapeutics, биофармацевтическая компания, специализируется на разработке перспективных методов лечения онкологических заболеваний для биологических путей, которые отвечают за возникновение и прогрессирование рака. В дополнение к своей первоначальной работе над cirmtuzumab, компания проводит клиническое исследование (фаза 1) паклитаксела в сочетании с cirmtuzumab на месте в Калифорнийском университете в Сан-Диего для лечения HER2-негативного метастатического рака молочной железы. В настоящее время реализуется программа по разработке терапии CAR-T для нацеливания на ROR1 для лечения большого размера опухолей и гематологических раковых заболеваний.
Что вы думаете о cirmtuzumab и его потенциале для лечения MКЛ и ХЛЛ? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!
