В недавней статье в BioSpace сообщалось, что компания Blueprint Medicines Corp. подала в FDA Заявку на Новое Лекарство (NDA) для исследуемого препарата pralsetinib с датой начала 23 ноября 2020 года. Препарат был разработан для лечения пациентов, у которых диагностирован RET-положительный слитый рак щитовидной железы или RET мутированный медуллярный рак щитовидной железы.
NDA была представлена в рамках программы FDA, разработанной для обеспечения эффективности, безопасности, качества и обеспечения того, чтобы вновь разработанные методы лечения были доступны как можно быстрее.
Ранее в этом году компания Blueprint Medicines сообщила, что FDA и EMA приняли их заявку на маркетинг pralsetinib.
Генетически Измененные Крупные Опухоли
Мутации и слияния RET (ген RET, слитый с другим геном) могут быть причастны к немелкоклеточному раку легкого (НМРЛ) и медуллярному раку щитовидной железы (МРЩЖ). Белок RET изменяется путем изменения гена RET примерно в одном из семидесяти пяти случаев НМРЛ. RET является аббревиатурой от РЕорганизование во время Трансфекции (изменения).
Синтез генов происходит чаще всего, в то время как синтез RET обычно возникают в форме НМРЛ, называемой аденокарциномой. Изменения RET также были обнаружены при раке поджелудочной железы, молочной железы, колоректального рака и других различных формах рака.
О Препарате Pralsetinib
Pralsetinib — это высокоточный курс лечения, который следует принимать один раз в день. Он разработан для пациентов с НМРЛ с положительным результатом синтеза с признаками прогрессирования рака после того, как они прошли курс химиотерапии на основе платины.
Вторая цель Pralsetinib — медуллярный рак щитовидной железы с положительной мутацией RET, для которого не существует альтернативных методов лечения.
Pralsetinib разработала исследовательская группа Blueprint Medicines. В доклинических исследованиях препарат продемонстрировал эффективность против синтеза и мутаций RET.
Кроме того, pralsetinib показал, что он может подавлять первичные и вторичные мутации. Это показатель того, что он способен предотвратить резистентность к терапии.
О Лекарствах от Компании Blueprint
Компания Blueprint Medicines, специализирующаяся на точной терапии, в первую очередь ориентирована на редкие заболевания, генетически определенные виды рака и иммунотерапию рака. Компания заключила эксклюзивное лицензионное соглашение с CStone Pharmaceuticals на разработку и коммерциализацию pralsetinib вместе с несколькими другими продуктами. Соглашение касается разработки новых лекарств в Гонконге, Тайване, Макао и материковом Китае.
Однако компания Blueprint сохранила за собой права на коммерческую деятельность и разработку во всех других юрисдикциях.
Взгляд в Будущее
Доктор Вивек Суббиа, из Отдела Исследовательской Терапии Онкологического Центра Андерсона, сослался на результаты продолжающегося клинического испытания 1/2 фазы (NCT03037385), демонстрирующие, что pralsetinib обладает широкой противоопухолевой активностью в отношении крупных опухолей, в которых происходят изменения RET.
В заключение доктор Суббиа сказал, что геномная онкология оказала положительное влияние на многие гематологические и крупные злокачественные новообразования.
Что вы думаете об этом новом точном лечении рака, который до сих пор было трудно лечить? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом Patient Worthy!
