Согласно сообщению PR Newswire, биотехнологическая компания INOVIO только что объявила, что исследуемый продукт-кандидат INO-3107 получил статус Орфанного Лекарства от Управления по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA). Это экспериментальное ДНК-лекарство разрабатывается для лечения рецидивирующего респираторного папилломатоза, редкого заболевания. Препарат в настоящее время проходит клинические испытания 1/2 фазы. INOVIO специализируется на разработке лекарств на основе ДНК для лечения рака и инфекционных заболеваний.
О Рецидивирующем Респираторном Папилломатозе (РРП)
Рецидивирующий респираторный папилломатоз, также известный как папилломатоз гортани, является редким заболеванием, при котором опухоли образуются в гортани или голосовом аппарате. Эти опухоли, называемые папилломами, возникают из-за инфекции, вызванной вирусом папилломы человека (ВПЧ). Хотя эти опухоли не являются злокачественными, они могут легко рецидивировать. Это более вероятно у людей с ослабленным иммунитетом и наряду с другими вирусными инфекциями. Различают юношеские и взрослые формы рецидивирующего респираторного папилломатоза. Симптомы включают изменение качества голоса, охриплость, одышку, сужение дыхательных путей, кашель, пневмонию, проблемы с глотанием и острый респираторный дистресс-синдром. В тяжелых случаях опухоли могут распространяться на легкие. От этой болезни нет лекарства, и обычно требуется повторное лечение. Первичное вмешательство — операция по удалению опухоли, но есть риск осложнений. Другие варианты включают голосовую терапию, противовирусные препараты и вакцины против ВПЧ. Чтобы узнать больше о рецидивирующем респираторном папилломатозе, нажмите здесь.
Об Обозначении Орфанных Лекарств
Обозначение Орфанного Лекарства обычно зарезервировано за терапией, предназначенной для лечения заболеваний, которые считаются редкими. Это определяется как любое заболевание, которым страдает менее 200 000 человек в США. Чтобы претендовать на это обозначение, лекарство должно либо обладать потенциалом для удовлетворения критических неудовлетворенных медицинских потребностей, либо демонстрировать преимущества с точки зрения безопасности или эффективности по сравнению с доступными в настоящее время методами лечения. Обозначение Орфанного Препарата дает компании-получателю несколько преимуществ, таких как налоговые льготы, отказ от определенных сборов и период эксклюзивности на рынке продолжительностью семь лет, если препарат в конечном итоге одобрен FDA.
Об Исследовании
В продолжающемся исследовании INO-3107 в настоящее время участвуют в общей сложности 63 пациента. Предполагается, что у этих пациентов заболевание связано либо с ВПЧ 6, либо с ВПЧ 11, наиболее распространенными генотипами ВПЧ, связанными с рецидивирующим респираторным папилломатозом. Кроме того, эти пациенты должны проходить операции не реже двух раз в год для удаления опухолей в течение трех лет подряд. Взрослым пациентам будет сделана операция по удалению опухолей, а затем они получат четыре дозы препарата один раз в три недели.
Что вы думаете об этой новости? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом Patient Worthy!
