Тестирование платформы HEALY ALS, проводимое компанией Biohaven Pharma, начало набор пациентов. Это исследование предназначено для проверки эффективности трех методов лечения бокового амиотрофического склероза (БАС), включая вердиперстат. Медицинские работники надеются, что это исследование не только улучшит знания о лекарствах от БАС, но и улучшит жизнь людей с этим заболеванием.
О Боковом Амиотрофическом Склерозе (БАС)
БАС — это прогрессирующее неврологическое заболевание, при котором разрушаются нервные клетки ствола головного мозга, головного и спинного мозга. Из-за этого ухудшения мышцы ослабевают, и люди теряют контроль над ними и их произвольными движениями. На поздних стадиях БАС мышцы, необходимые для дыхания, ослабевают, что приводит к смерти. БАС — очень редкое заболевание, так как его заболеваемость составляет 3,9 на каждые 100 000 человек в Соединенных Штатах. Хотя БАС может быть у всех, наибольшему риску подвержены белые мужчины в возрасте 60-69 лет.
Медицинские работники не знают причины БАС. При семейной форме заболевания известно, что мутировавший ген передается по наследству от родителей, но до сих пор до конца не изучен и составляет лишь 5-10% случаев. Исследователи считают, что существует связь между лобно-височной деменцией и БАС. Другая теория заключается в том, что воздействие определенных веществ или токсинов приводит к развитию БАС.
Симптомы БАС у разных людей различаются. Они также ухудшаются по мере прогрессирования болезни. Симптомы начинаются с трудностей с небольшими движениями и повседневными вещами, такими как ходьба. В начале болезни люди могут спотыкаться и чувствовать слабость в руках, кистях и ногах. По мере ее развития люди испытывают трудности с речью и глотанием, замедленную и невнятную речь, подергивания и судороги в мышцах и трудности с удержанием хорошей осанки. На более поздних стадиях люди не смогут двигать мышцами постепенно, что влияет на все тело. Эта неспособность влияет на движения, такие как моргание. Хотя люди с БАС испытывают потерю мышечной функции, они не теряют никаких когнитивных способностей. Их чувства, как правило, тоже не страдают.
Диагноз ставится после того, как врач замечает симптомы и выполняет тесты, чтобы исключить другие заболевания, такие как болезнь Лайма, ВИЧ или рассеянный склероз. Для этого можно использовать анализы крови. После того, как другие заболевания будут исключены, врачи будут использовать электромиографию (ЭМГ), исследования нервной проводимости (NCS) и магнитно-резонансную томографию (МРТ). После постановки диагноза лечение носит симптоматический характер, поскольку от БАС нет лекарства. Лечение включает в себя физиотерапию и логопедию, нутритивную и вентиляционную поддержку, лекарства от депрессии или тревоги, лекарства для снятия напряжения и боли в мышцах, хосписный уход и рилузол, который уменьшает повреждение двигательных нейронов.
Пробная Версия Платформы HEALY ALS
Это испытание проводится в 50 центрах по всей территории Соединенных Штатов с целью более быстрого и инновационного определения новых методов лечения БАС. Ведущие эксперты в этой области, а также сеть клинических исследований Северо-Восточного Консорциума ALS могут одновременно оценивать несколько препаратов.
Ожидается, что в этом исследовании примут участие около 160 человек, и они будут рандомизированы 3: 1. Три группы получат вердиперстат, а другая — плацебо, которое они будут принимать в течение 24 недель. Используя пересмотренную шкалу функциональной оценки БАС, исследователи будут искать изменения в тяжести заболевания в качестве основной конечной точки. Они также будут следить за выживанием, изменениями дыхательной функции и мышечной силы.
Поскольку пациенты с БАС сталкиваются с неудовлетворенной медицинской потребностью, это исследование очень важно. Его способность быстрее открывать новые лекарства может значительно улучшить жизнь пациентов. Чтобы узнать больше о пробной версии платформы HEALY ALS, щелкните здесь.
