От Lauren Taylor из In The Cloud Copy
Миастения гравис — это аутоиммунное заболевание, характеризующееся мышечной слабостью и утомлением мышц, которые находятся под произвольным контролем пациента. Эта слабость и утомляемость вызваны нарушением связи, которая обычно происходит между мышцами и нервами. Хотя лечения нет, пациентов обычно лечат различными лекарствами, включая ингибиторы холинэстеразы, кортикостероиды и иммунодепрессанты. Пациентам также может потребоваться внутривенная терапия плазмафереза, внутривенный иммуноглобулин (IVIg) и моноклональные антитела.
Хотя многие пациенты выздоравливают с помощью вышеупомянутых фармакологических методов лечения, около 10-15% пациентов имеют рефрактерное заболевание по нескольким причинам, включая непереносимые явления, связанные с иммуносупрессивной терапией (IST), неспособность снижать дозы IST без рецидива заболевания или регулярные внутривенные иммуноглобулины или иммунодефицитные препараты или плазмообменная терапия. Пациенты, страдающие рефрактерным заболеванием, будут испытывать симптомы, влияющие на дыхание, речь, глотание, ходьбу и другие виды деятельности. Это сильно влияет на качество жизни пациента.
Фармакологические Достижения для Пациентов с Рефрактерными Заболеваниями
Экулизумаб — это лекарство, которое проходит стадии тестирования и потенциально может улучшить качество жизни людей с рефрактерной миастенией. Этот препарат, разработанный компанией Alexion Pharmaceuticals, работает путем связывания с концевым белком комплемента C5, в конечном итоге ингибируя ферментативное расщепление C5. Это ингибирование предотвращает передачу сигналов C5a-индуцированного хемотаксиса провоспалительных клеток и образование комплекса мембранной атаки, вызванного C5b. Их предотвращение в конечном итоге остановит повреждение мембраны, которое происходит в нервно-мышечном соединении у этих пациентов с рефрактерной миастенией гравис.
Методология Исследования, Дозировка и Оценка Пациента
Исследование длилось шесть месяцев. В контрольной группе было 62 пациента, получавших экулизумаб, и 63 пациента, получавших плацебо. Подходящие участники были в возрасте 18 лет и старше и имели подтвержденную рефрактерную миастению гравис. Они должны были получить по крайней мере два или более IST или хотя бы один IST и нуждались в хронической внутривенной инъекции иммуноглобулина или плазмотерапии в течение предыдущих 12 месяцев. Из 30 пациентов, прекративших участие в исследовании, семерым пришлось прекратить его из-за побочных эффектов.
Участникам исследования давали экулизумаб внутривенно или плацебо в течение 26 недель. Было проведено две оценки пациентов, одна анкета, сообщенная пациентом, MG-ADL, состоит из восьми пунктов, оценивающих влияние мышечной слабости на повседневную деятельность пациента. Другой вопросник, составленный врачом, называется QMG, состоит из 13 пунктов, в которых измеряется сила мышц посредством оценки зрения, оценки бульбара, оценки дыхания и оценки общей моторики. Они выполнялись еженедельно с 1 по 3 недели, затем в течение недель 4, 8, 12, 16, 20, 26, 40, 52 в год 1 исследования, затем каждые 6 месяцев до конца исследования.
Результаты Исследования
После завершения исследования выяснилось, что экулизумаб является эффективным средством лечения пациентов с рефрактерной миастенией. Пациенты, входившие в контрольную группу, быстро улучшили свои показатели MG-ADL и QMG на протяжении всего исследования. Пациенты также испытали быстрое улучшение во всех доменах MG-ADL и QMG, включая группы глазных, дыхательных, бульбарных и конечностей / крупных моторных мышц, что значительно улучшило качество жизни этих пациентов. Это дополнительно доказывает, что ингибирование белка комплемента C5 является эффективной стратегией лечения рефрактерной миастении гравис.
Узнайте больше об этом здесь.
