От Lauren Taylor из In The Cloud Copy
Onconova Therapeutics, Inc. — биофармацевтическая компания, которая занимается разработкой новых лекарств для лечения рака, в первую очередь уделяя внимание миелодиспластическим синдромам. Миелодиспластические синдромы, или МДС, представляют собой группу раковых заболеваний, которые возникают, когда что-то идет не так в процессе костного мозга по производству здоровых зрелых клеток крови. При МДС клетки крови умирают либо в костном мозге, либо вскоре после попадания в кровоток. В конце концов незрелых и дефектных клеток больше, чем здоровых, функционирующих, что в конечном итоге приводит к появлению симптомов.
Миелодиспластические синдромы редко вызывают признаки и симптомы на ранних стадиях заболевания. Это может значительно затруднить диагностику и лечение. Миелодиспластические синдромы в конечном итоге могут вызывать такие симптомы, как усталость, одышка, бледность, легкие или необычные синяки или кровотечения, петехии (точечные красные пятна под кожей) или частые инфекции.
Некоторые формы МДС не имеют известной причины, в то время как другие вызваны воздействием других видов лечения рака, таких как химиотерапия или радиация, или воздействием других токсичных химикатов или тяжелых металлов.
Современные методы лечения направлены на устранение симптомов, связанных с МДС. Некоторые из этих методов лечения могут включать в себя лекарства, которые увеличивают выработку клеток крови в организме, переливание крови, заменяющее нездоровые клетки, образующиеся в организме пациента, или трансплантацию костного мозга. Современные методы лечения являются поддерживающими и ограничивают болезнь, пытаясь продлить жизнь пациента. Пересадка костного мозга — единственное потенциальное лекарство от МДС, но оно имеет свой собственный набор осложнений.
Терапия Ригосертибом и Борьба с Миелодиспластическими Синдромами
Ригосертиб играет потенциально важную и изменяющую жизнь роль в лечении рака. Ригосертиб работает, чтобы сбалансировать путь RAS. Мутации пути RAS являются наиболее частыми мутациями, наблюдаемыми при раке. Белки RAS работают, контролируя сигнальные пути, которые регулируют различные аспекты роста нормальных или злокачественных клеток. Активация пути RAS может происходить либо путем прямой мутации RAS, либо одного из его белков. Мутации, наблюдаемые на этом пути, вносят значительный вклад в развитие миелодиспластических синдромов высокого риска на более поздних стадиях.
Ригосертиб — это первый в своем роде препарат, который блокирует активацию эффекторных белков RAS. Хотя это лечение разрабатывается компанией Onconova специально для лечения миелодиспластических синдромов, оно, вероятно, найдет и другое применение при твердых и жидких опухолях, в которых активирован путь RAS.
Ригосертиб в настоящее время находится на стадии клинической разработки с тестированием как пероральных, так и внутривенных препаратов. Однократный внутривенный ригосертиб изучается у пациентов с МДС, который считается более высоким риском, в то время как пероральный ригосертиб в дополнение к азацитидину (химиотерапевтический препарат) изучается у пациентов с гипометилированием (ГМА), не поддающихся гипометилированию (ГМА), и у рефрактерных пациентов с МДС высокого риска. . Эти исследования находятся в фазе 3 и фазе 2 соответственно. Дальнейшие исследования проводятся в рамках программ исследований по инициативе исследователей (IIS). В программах IIS пероральный ригосертиб используется для лечения различных видов рака с мутациями RAS с крупными опухолями.
Узнайте больше об этом здесь.
