Компания Protalix BioTherapeutics недавно завершила лечебную часть своего исследования BRIGHT фазы III, в котором исследуется PRX-102 как средство лечения болезни Фабри. Данные все еще собираются и анализируются, и COVID-19 представлял ряд проблем на протяжении всего испытания, но на данный момент исследователи воодушевлены результатами.

О Болезни Фабри

Болезнь Фабри — это лизосомное нарушение накопления, которое возникает, когда в клетках накапливается глоботриаозилцерамид, тип жира. Обычно это поражает мужчин. Это накопление может поражать несколько органов по всему телу, но обычно поражает почки и сердце. Поскольку накопление обычно начинается в детстве, симптомы будут ухудшаться с возрастом. Эти симптомы включают боль в руках и ногах, затуманенное и мутное зрение, невозможность потеть, скопления красных пятен на коже, шум в ушах, потерю слуха и желудочно-кишечные проблемы. Сердечные приступы, инсульты и острое поражение почек могут быть осложнениями. Это заболевание обычно диагностируется после рождения, так как его выявляют при обследовании новорожденных. Лечение симптоматическое.

Об Исследовании

Клиническое исследование BRIGHT — открытое, переключаемое исследование, предназначенное для оценки безопасности, эффективности и фармакокинетики PRX-102. Участникам вводили терапию в дозе 2 мг/кг каждые четыре недели через капельницу в течение 52 недель.

Завершение лечебной части этого исследования является важной вехой в разработке PRX-102, и медицинские работники и пациенты очень рады видеть результаты. Они должны быть доступны в последнем квартале 2020 года. Исследователи также ждут результатов более раннего испытания PRX-102, исследования Фазы III BALANCE, и у них уже есть положительные результаты испытания BRIDGE.

Надеемся, это лекарство сможет улучшить жизнь пациентов с болезнью Фабри. Читайте об этом подробнее здесь.