Результаты клинических испытаний фазы III комбинации тройной терапии для лечения тяжелой апластической анемии (SAA) были изложены в недавней статье News Medical Life Sciences.
Европейское Общество по Транспортировке Крови и Костного Мозга (EBMT) первоначально объявило результаты на своем виртуальном ежегодном собрании 2020 года, заявив, что элтромбопаг, добавленный к иммунодепрессанту, увеличивает скорость ответа пациентов с SAA.
О SAA
Тяжелая форма апластической анемии возникает, когда костный мозг не может создавать достаточное количество клеток крови. Это редкое, а иногда и смертельное заболевание можно исправить с помощью трансплантации костного мозга.
Некоторые пациенты могут не подходить для трансплантации, но их состояние может улучшиться с помощью иммуносупрессивной терапии.
Введение Лошадям Тимоцитов
Один из наиболее распространенных режимов иммуносупрессии для SAA включает r-ATG плюс циклоспорин A, иммунодепрессант.
R-ATG производится путем введения лошадям тимоцитов, которые представляют собой один из видов лейкоцитов человека. Иммунная система лошади в ответ вырабатывает антитела, убивающие тимоциты. Затем антитела собирают, очищают и превращают в r-ATG.
Однако около тридцати пяти процентов пациентов не реагируют на лечение.
Примечание: первоначальные исследования по сравнению r-ATG (кролик) и h-ATG (лошадь) у пациентов с апластической анемией показали противоречивые результаты. В серии более поздних исследований был сделан вывод об отсутствии существенной разницы в выживаемости или ответе на лечение между r-ATG и h-ATG.
Об Элтромбопаге
Элтромбопаг — один из двух агонистов рецепторов тромбопоэтина, одобренных для лечения тромбоцитопении (низкий уровень тромбоцитов). Исследования зафиксировали положительный отклик от пятидесяти до девяноста процентов.
Более недавнее исследование подтверждает, что когда элтромбопаг добавляется к стандартной иммуносупрессивной терапии, комбинация вызывает значительный ответ по сравнению с одной стандартной иммуносупрессивной терапией.
Клинические Испытания Фазы III SAA
В исследовании приняли участие 197 пациентов с SAA в возрасте от пятнадцати лет и старше. Пациенты ранее не получали иммуносупрессивную терапию.
Субъекты получали стандартную иммуносупрессию или стандартную иммуносупрессию с добавлением элтромбопага.
Через трехмесячный интервал пациенты, получавшие тройную комбинацию h-ATG, циклоспорина A и элтромбопага, показали гораздо более выраженный полный ответ, чем пациенты, получавшие h-ATG и циклоспорин. Ответ оставался стабильным с интервалом в шесть месяцев.
Эльтромбопаг был безопасен и хорошо переносился. Исследовательская группа будет наблюдать за участниками испытания в течение двух лет с планами продлить период наблюдения в общей сложности на десять лет.
