Недавно биофармацевтическая компания Albireo Pharma объявила о положительных результатах клинических испытаний фазы 3. В исследовании PEDFIC 1 изучалась безопасность, эффективность и переносимость odevixibat у пациентов с прогрессирующим семейным внутрипеченочным холестазом (ПСВХ) 1 и 2 типов. В конечном итоге исследование оказалось эффективным. В целом odevixibat достиг обеих конечных точек: снижение реакции желчных кислот в сыворотке (sBA) и снижение зуда.

Odevixibat

Odevixibat — это экспериментальный ингибитор транспорта желчных кислот в подвздошной кишке (IBATi), разработанный для лечения пациентов с редкими холестатическими заболеваниями печени у детей, такими как атрезия желчных путей и синдром Аладжиля. Фактически, Odevixibat уже получил статус Орфанного Препарата и был включен в схему PRIME для этих заболеваний. По словам компании  Albireo:

После завершения пищеварения желчные кислоты регенерируются в дистальной части тонкой кишки, известной как терминальная подвздошная кишка, переносчиками желчных кислот подвздошной кишки (IBAT).

Однако у пациентов с ПСВХ эти переносчики желчи неисправны. Odevixibat работает, прерывая циркуляцию желчи и помогая большему количеству желчных кислот проникать в толстую кишку. В отличие от других методов лечения, он не требует охлаждения и действует локально, что делает его мощным и целевым решением.

Исследование

В исследование PEDFIC 1 было включено 62 пациента в возрасте от 6 месяцев до 15,9 лет. Пациенты получали либо ПСВХ 1, либо ПСВХ 2. Во время испытания участники получали либо 40 мг/кг odevixibat, либо 120 мг/кг odevixibat ежедневно, либо плацебо в течение 5,5 месяцев. Участникам из первой группы разрешено продолжить лечение в PEDFIC 2.

В конечном счете, исследование было разработано для оценки безопасности, переносимости и эффективности odevixibat. Конечные точки включали уменьшение зуда (хронический, сильный зуд) и снижение реакции желчных кислот в сыворотке. 53,5% пациентов, принимавших odevixibat, испытали уменьшение зуда по сравнению только с 28,7% пациентов, получавших плацебо. Кроме того, около 1/3 пациентов испытали снижение sBA. Терапия переносится довольно хорошо, а самым большим побочным эффектом является диарея.

В случае одобрения odevixibat станет первым препаратом, одобренным FDA для пациентов с ПСВХ. Заглядывая вперед, компания Albireo надеется подать нормативные документы в 2021 году.

Прогрессирующий Семейный Внутрипеченочный Холестаз (ПСВХ)

Прогрессирующий семейный внутрипеченочный холестаз (ПСХВ) относится к группе заболеваний печени, которые вызывают нарушение оттока желчи. В результате генетических мутаций ПСХВ характеризуется дефектами билиарного эпителиального транспортера. Когда желчь накапливается в клетках печени, пациенты испытывают разрушительные симптомы и, что более важно, заболевания печени. В большинстве случаев ПСВХ возникает у детей младше 2 лет. Однако в более редких случаях симптомы проявляются в подростковом возрасте. Почти всем пациентам требуется лечение до 30 лет. Как правило, ПСХВ приводит к циррозу печени (рубцеванию) или отказу в течение 10 лет.

Симптомы включают:

• Неспособность развиваться
• Желтуха (пожелтение кожи)
• Холестаз (непроходимость желчи)
• Сильный зуд
• Дефицит витаминов
• Проблемы со зрением
• Проблемы с балансом
• Увеличение селезенки или печени
• Переломы костей
• Суицидальные мысли

Узнайте больше о ПСХВ здесь.