Как сообщает BioSpace; сегодня компания Biocryst Pharmaceuticals получила стимул к дальнейшей работе по исследованию достоинств потенциального перорального лечения ПНГ. FDA США официально определило пероральное соединение BCX9930 как «Орфанное Лекарство», что снижает типичные препятствия для утверждения, делая процесс дешевле и быстрее. Лекарству было дополнительно присвоено обозначение «Ускоренной Процедуры», что позволяет ускорить его доступность.
Пароксизмальная Ночная Гемоглобинурия
Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ) — это редкое заболевание крови, которое, как известно, вызывает сильное воспаление, иногда со смертельным исходом. Это связано с тем, что это серьезное заболевание убивает эритроциты и может вызвать их разрыв, вызывая нарушения в тромбоцитах. Симптомы включают темную мочу, усталость, учащенное сердцебиение, боль в груди, головные боли, затрудненное дыхание, затруднение глотания, сексуальную дисфункцию и многое другое. В среднем пациенты выживают 10 лет после постановки диагноза.
Приобретение Статуса Орфанного Препарата
Обозначение орфанного препарата предназначено для помощи в исследованиях редких заболеваний, которые часто отстают из-за меньшего финансирования, меньшего количества образцов для исследований и меньшей политической готовности. Определив BCX9930 в качестве орфанного препарата, исследования этого лекарства будут иметь право на налоговые льготы и период эксклюзивности на рынке, а также несколько отказов от сборов для ускорения разработки.
BioSpace процитировал доктора Уильяма Шеридана, главного врача BioCryst, который говорил о ценности BCX9930 для людей с ПНГ. Поскольку существует значительная неудовлетворенная медицинская потребность, это лекарство может изменить жизни. BioCryst очень рада продолжить сотрудничество с FDA, чтобы как можно быстрее продвинуть это лечение.
