Недавнее исследование, опубликованное в журнале Blood Advances, документально подтвердило, что трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) безопасна и эффективна для детей со множеством различных видов наследственных незлокачественных заболеваний, таких как серповидноклеточная анемия, синдром Хантера, болезнь Краббе, талассемия, метахроматическая лейкодистрофия, и различные виды иммунодефицитов. Всего в исследование было включено 44 различных расстройства.
Ранее было документально подтверждено, что кондиционирование с пониженной интенсивностью перед трансплантацией связано как с инфекциями, так и с недостаточностью трансплантата у тех, кто ранее не проходил химиотерапию. Это потому, что этот вид терапии не был предназначен для этих людей, он был предназначен для больных лейкемией. Это исследование позволило разработать новый режим, который обеспечил такую же эффективность и лучшую безопасность.
Исследование
Это исследование было выполнено командой Детской Больницы UPMC в Питтсбурге. Старшим автором этого исследования был Поль Сабольч. Впервые это началось в 2012 году, а до этого — в 2008 году. Тестируемая схема лечения включает комбинацию препаратов, включая гидроксимочевину, алемтузумаб, флударабин, тиотепа и мелфалан. Исследователи считают, что это может быть очень выгодно, потому что можно изменять концентрацию лекарства, чтобы создать правильную формулу для каждого пациента.
Эта формула была разработана, чтобы сохранить хорошо известную основу химиотерапии и добавить алемтузумаб с серотерапией ATG.
Пациенты были разделены по риску отторжения. Стандартный риск включал людей без иммунодефицита или такого заболевания, как талассемия. Высокий риск отторжения включал пациентов с серповидноклеточной талассемией. Также был включен низкий риск отказа. Также оценивалось количество лимфоцитов для оценки предшествующих вирусных инфекций.
Это исследование включало наибольшее количество болезней, когда-либо изученных в этой области. Кроме того, оно включало все 3 основных типа наследственных заболеваний. Это заболевания иммунной системы, лизосомальной накопительной системы и костного мозга. В 20 различных заболеваниях результаты были успешными. Случаев летального исхода было очень мало.
Инфузия Донорских Лейкоцитов
Инфузия донорских лейкоцитов (DLI) также изучалась в этом исследовании. По сути, это включает в себя перевод 95% трансплантата и сохранение 5% на потом. Через месяц после трансплантации настаиваются последние 5%. Это укрепляет иммунную систему пациента.
В этом исследовании этот метод использовался у 20 пациентов. У всех этих пациентов были ранние признаки восстановления иммунитета. Это полезно, потому что алемтузумаб, хотя и важен, отрицательно влияет на восстановление иммунной системы. Через месяц после трансплантации алемтузумаб исчезает, а это означает, что это идеальное время для укрепления иммунной системы.
Надеюсь, что за этим исследованием последует многоцентровое исследование.
Вы можете узнать больше об этом исследовании здесь.
