КАЛИДЕКО Стал Первым Модулятором CFTR, Одобренным FDA для Детских Пациентов с Муковисцидозом

25 сентября биотехнологическая компания Vertex Pharmaceuticals Incorporated («Vertex») объявила об одобрении FDA препарата КАЛИДЕКО (ивакафтор) (KALYDECO (ivacaftor) для детских пациентов с муковисцидозом (МВ). В частности, КАЛИДЕКО может лечить детей в возрасте от 4 до 6 месяцев с мутацией гена CFTR. Хотя терапия уже одобрена для лечения пациентов старше 6 месяцев, это одобрение свидетельствует о способности терапии удовлетворить неудовлетворенные потребности пациентов. Кроме того, КАЛИДЕКО является первым (и единственным) модулятором CFTR, одобренным FDA.

КАЛИДЕКО

FDA одобрило КАЛИДЕКО с использованием данных фазы 3 исследования ARRIVAL. В целом в испытание было включено 6 детских пациентов с муковисцидозом. Существует несколько генетических мутаций CFTR, приводящих к муковисцидозу. Для этого испытания все участники должны были иметь одну из 10 специфических мутаций. В конечном итоге было показано, что КАЛИДЕКО уменьшает симптомы, улучшает результаты лечения пациентов и влияет на прогрессирование заболевания.

Однако есть несколько факторов, которые следует учитывать в отношении КАЛИДЕКО. Не следует назначать пациентам младше 4 месяцев. Пациентам, принимающим рифампицин, рифабутин, фенитоин, фенобарбитал или зверобой, не следует принимать КАЛИДЕКО. В настоящее время нет данных о том, как КАЛИДЕКО может повлиять на беременных женщин или плод. Побочные эффекты включают головокружение, повышенный уровень ферментов печени, желтуху, катаракту, головную боль, инфекции дыхательных путей, тошноту, диарею или дискомфорт в животе.

Муковисцидоз (МВ)

Как правило, муковисцидоз чаще встречается у младенцев европеоидной расы, чем у детей других национальностей. Состояние вызвано генетическими мутациями. Вместо «здоровой» слизи, которая обычно скользкая, пациенты с муковисцидозом имеют густую липкую слизь, которая скапливается в их дыхательных путях. Помимо скопления слизи в дыхательных путях, муковисцидоз вызывает закупорку, улавливает бактерии и препятствует дыханию. Также пациенты испытывают трудности с усвоением питательных веществ. Осложнения заболевания включают дыхательную недостаточность и серьезное повреждение легких.

Симптомы различаются по степени тяжести, но включают:

  • Частые инфекции
  • Постоянный кашель или хрипы
  • Боль в груди и животе
  • Заложенность носа
  • Невозможность набрать вес
  • Солёная кожа
  • Усталость
  • Неспособность развиваться
  • Одышка
  • Непереносимость физических упражнений
  • Запор
  • Бесплодие (мужчины)

Узнайте больше о муковисцидозе здесь.

Share this post

Follow us