Недавно Канада сделала шаг в направлении более эффективных и доступных методов лечения пациентов с бета-талассемией, когда они одобрили РЕБЛОЗИЛ (луспатерсепт). Биофармацевтические компании Bristol Myers Squibb Canada («BMS Canada») и Acceleron Pharma («Acceleron») объявили, что РЕБЛОЗИЛ является эффективным вариантом для пациентов, заболевание крови которых привело к анемии, зависимой от переливания эритроцитов. Согласно статье, опубликованной в Leukemia Research:
Термин «зависимость от переливания эритроцитов» широко используется гематологами для описания состояния тяжелой анемии, обычно возникающей, когда [производство эритроцитов] снижается, так что человеку постоянно требуется ≥1 переливание эритроцитов в течение определенного интервала. Определение человека как зависимого от переливания эритроцитов имеет важные последствия при различных гематологических заболеваниях, особенно потому, что это сильно коррелирует со снижением выживаемости.
РЕБЛОЗИЛ
Во многих случаях пациентам с бета-талассемией требуется переливание эритроцитов. Это уменьшает симптомы и улучшает качество жизни (QOL). Вопрос о том, коррелируют ли эти переливания со снижением или повышением выживаемости, является весьма спорным. Тем не менее, переливание эритроцитов часто может быть тяжелым и трудоемким.
РЕБЛОЗИЛ предлагает пациентам еще один терапевтический вариант: первое одобренное в Канаде средство для созревания эритроидов. Этот вид терапии регулирует и улучшает созревание эритроцитов. В результате повышается уровень гемоглобина. Кроме того, РЕБЛОЗИЛ позволяет избежать некоторых проблем со здоровьем, связанных с переливанием эритроцитов, таких как аномально высокий уровень железа и связанные с ним повреждения.
Министерство Здравоохранения Канады одобрило РЕБЛОЗИЛ на основании данных фазы 3 клинического исследования BELIEVE. Исследование показало, что РЕБЛОЗИЛ снижает потребность в переливании эритроцитов.
Бета-Талассемия
Мутации гена HBB вызывают бета-талассемию. Бета-талассемия, которая считается редким генетическим заболеванием крови, характеризуется низким уровнем гемоглобина. Согласно описанию Клиники Майо, гемоглобин — это:
белок в ваших красных кровяных тельцах, который переносит кислород к органам и тканям вашего тела и переносит углекислый газ из ваших органов и тканей обратно в легкие.
Бета-талассемия может быть незначительной, средней или серьезной. Серьезность симптома зависит от подтипа. Однако симптомы могут включать:
- Анемия
- Избыточный уровень железа
- Усталость
- Мышечная слабость
- Аномальное увеличение селезенки
- Сгустки крови
- Головные боли
- Бледная кожа
- Головокружение
- Затрудненное дыхание
Узнайте больше о бета-талассемии здесь.
