От Лорен Тейлор из In The Cloud Copy
Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ) — очень редкое заболевание крови, при котором у пораженных людей эритроциты распадаются. Это разрушение называется «гемолизом». Этот процесс происходит из-за того, что человеку не хватает определенного белка на поверхности клетки крови, который защищает его от собственной иммунной системы организма. Процесс разрушения красных кровяных телец в конечном итоге вызывает высвобождение гемоглобина. Гемоглобин — это элемент эритроцита, который переносит кислород по всему телу. Высвобождение и отсутствие гемоглобина является причиной большинства симптомов ПНГ.
ПНГ встречается очень редко, поражая 1–1,5 человека на миллион, причем чаще всего страдают молодые люди. Средний возраст диагноза — 35-40 лет. Симптомы болезни варьируются от человека к человеку, и нередко человек остается недиагностированным в течение нескольких месяцев или лет. Наиболее часто наблюдаемые симптомы включают значительную утомляемость или слабость, кровотечение и образование синяков, одышку, трудности с контролем кровотечения, сильную головную боль, повторяющиеся инфекции и сгустки крови.
Текущие варианты лечения ПНГ включают медикаментозную терапию или трансплантацию костного мозга. В настоящее время единственным лекарством, одобренным Управлением по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США, является препарат экулизумаб (Soliris). Это лекарство работает путем связывания с белками крови, которые разрушают эритроциты. Это снижает риск тромбоза и улучшает качество жизни пациентов с ПНГ. Аллогенная (донорская) трансплантация костного мозга — единственное лекарство от ПНГ, которое заменяет все стволовые клетки костного мозга пациента клетками донора. Это показано, когда пациенты не реагируют на медикаментозное лечение или у них наблюдается серьезное снижение количества клеток.
Новые Варианты Лечения ПНГ
Новый препарат для лечения ПНГ от производителя лекарств Novartis показывает многообещающие результаты. LNP023, экспериментальный пероральный препарат, был протестирован на пациентах, которые в настоящее время получали экулизумаб и испытывали активный гемолиз. Пациенты в клиническом испытании, которым вводили LNP023 в дополнение к экулизумабу, показали заметное снижение биомаркеров внутрисосудистого гемолиза и лактатдегидрогеназы, а также заметное повышение уровня гемоглобина. Пациенты показали повышение уровня гемоглобина на 2,87 г / дл по сравнению с их исходным уровнем при приеме только экулизумаба. У всех, кроме двух пациентов, включенных в исследование, уровень гемоглобина превышал 12 г / дл без необходимости переливания эритроцитов, которое требовалось до начала LNP023.
Дальнейшая информация исследования показывает, что семь пациентов смогли полностью прекратить прием экулизумаба и остаться только на LNP023 после шести месяцев стабильности с LNP023 в качестве дополнительной терапии. У этих семи пациентов был стабильный уровень гемоглобина без изменений биомаркеров активности заболевания, а также без явных признаков или симптомов прорывного гемолиза. Не было зарегистрировано инфекций или серьезных тромбоэмболических событий из-за этого нового лечения у участников исследования.
Эти многообещающие результаты действительно могут изменить течение этого заболевания и способы его лечения. Эти результаты показывают, что монотерапия пероральным LNP023 имеет потенциал и может изменить способ лечения ПНГ для будущих пациентов.
Узнайте больше об этих результатах здесь.
