Как сообщалось в BioSpace, FDA шокировало руководителей компании Mesoblast, занимающейся исследованием стволовых клеток, когда в октябре этого года они отклонили заявку на получение лицензии на биологические препараты (BLA) на лекарство Ryoncil, предназначенное для лечения детской стероидорезистентной острой болезни трансплантат против хозяина. (SR-aGVHD). Болезнь невероятно смертельна, в тяжелых случаях смертность составляет до 90%, и в настоящее время нет доступных вариантов лечения для молодых пациентов.
Детская Стероидорезистентная Острая Болезнь Трансплантат Против Хозяина
У детей, резистентная к стероидам, острая болезнь трансплантат против хозяина (SR-aGVHD) — редкое заболевание, при котором иммунная система из трансплантированного материала атакует организм хозяина после трансплантации стволовых клеток. Заболевание проявляется у половины пациентов, которым проводят аллогенную трансплантацию костного мозга, которая часто используется для лечения рака крови. Острое проявление наступает в течение шести месяцев после трансплантации. Симптомы включают спазмы, боль в животе, тошноту, рвоту, диарею, желтуху, сыпь, зуд и покраснение. При наиболее серьезных типах aGVHD смертность составляет 90%, и в настоящее время нет вариантов лечения для пациентов в возрасте до 12 лет.
Ryoncil в Исследовании
Препарат уже находится в процессе просмотра, что явилось неожиданностью, вызванной отказом. Лишь в августе Консультативный Комитет по Онкологическим Препаратам (ODAC) FDA провел голосование и рекомендовал препарат с соотношением 9 против 1.
Ryoncil создается из стволовых клеток, полученных из костного мозга неродственного человека, — это новый вид лечения. Затем стволовые клетки вводятся пациентам с помощью запланированных внутривенных инфузий. Они подозревают, что это является причиной задержки, поскольку FDA никогда не одобряло никаких подобных методов лечения стволовыми клетками. Хотя они не прошли исследование, в письме FDA рекомендовалось, чтобы Mesoblast провел еще одно рандомизированное контрольное исследование, чтобы собрать дополнительные данные о влиянии лечения.
Mesoblast
Недавно компания сосредоточила свое внимание на устранении главной медицинской катастрофы века: COVID-19. Воспалительные цитокины, которые являются основной причиной смерти пациентов с COVID-19, имеют механизм, аналогичный SR-aGVHD. Препарат для лечения зависимых от аппарата искусственной вентиляции легких взрослых с COVID-19 в настоящее время проходит III фазу испытаний для лечения тяжелого острого респираторного дистресс-синдрома (ОРДС).
Генеральный директор компании-разработчика препарата Mesoblast Сильвиу Итеску сказал изданию Sydney Morning Herald, что это должно отодвинуть их расписание «где-то на три-пять месяцев. Было бы здорово, если бы они просто последовали совету своей комиссии и немедленно дали неограниченное одобрение. Исключая это, то вот как эти вещи развиваются».
