Согласно пресс-релизу, Novartis недавно опубликовала промежуточные данные по иптакопану (iptacopan). Данные о лечении гломерулопатии C3 были обнародованы на ежегодном собрании Американского Общества Нефрологов 2020 года, которое проводилось виртуально из-за пандемии.

О Гломерулопатии C3

С3-гломерулопатия — это группа заболеваний, которые приводят к нарушению функции почек. Существуют две основные формы: гломерулонефрит C3 и болезнь плотных отложений. Обе формы имеют общие симптомы, которые включают низкий уровень белка в крови, протеинурию, меньшее количество мочи и кровь в моче. Симптомы также прогрессируют, и у пораженных людей обычно наступает терминальная стадия почечной недостаточности через десять лет после постановки диагноза. Ряд различных генов могут мутировать и приводить к гломерулопатии C3, несколькими примерами являются гены C3 и CFH. Мутации обычно носят спорадический характер, но иногда затрагиваются несколько членов семьи. План лечения симптоматический. Врачи пропишут лекарства по мере необходимости и могут порекомендовать пересадку почки позже, при прогрессировании заболевания.

Об Иптакопане

Иптакопан представляет собой пероральный исследовательский низкомолекулярный обратимый ингибитор фактора B. Он показан при ряде других почечных заболеваний, таких как невропатия IgA и мембранозная нейропатия. Novartis планирует оценить этот препарат как средство лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии.

Данные о Иптакопане

Опубликованные данные относятся к открытому исследованию фазы II иптакопана, в ходе которого исследователи обнаружили, что он способен снизить протеинурию на 49% по сравнению с плацебо. Дальнейшие результаты этого исследования включают:

• Повышение уровня C3 в плазме
• Стабилизированная функция почек
• Сохранял результаты более шести месяцев
• Благоприятный профиль безопасности и переносимости

Если результаты останутся положительными, иптакопан может стать эффективным вариантом лечения для пациентов с гломерулопатией C3.