Ранее на этой неделе Американская Ассоциация по Изучению Заболеваний Печени (AASLD) проведет виртуальное мероприятие The Liver Meeting Digital Experience (TLMdX). В целом TLMdX продлится с 13 по 16 ноября. Недавно биофармацевтическая компания Albireo Pharma («Albireo») объявила, что данные ее исследования фазы 3 PEDFIC 1 и расширенного исследования PEDFIX 2 были приняты в качестве опоздавших участников совещания. Albireo поделится данными этих сеансов и объяснит влияние Odevixibat на детских пациентов с прогрессирующим семейным внутрипеченочным холестазом (ПСВХ). Полный список последних рефератов можно найти здесь.

Данные и Презентации TLMdX

Odevixibat был разработан Albireo в соответствии с общей миссией компании по лечению редких заболеваний печени. В дополнение к ПСВХ, Odevixibat оценивается как потенциальное средство для лечения атрезии желчных путей и синдрома Аладжиля. Odevixibat — это экспериментальный несистемный идеальный ингибитор транспорта желчных кислот (IBATi). Его принимают внутрь 1 раз в день. В клиническом испытании фазы 3 PEDFIC 1 исследователи проанализировали безопасность, эффективность и переносимость Odevixibat. 62 пациента приняли участие в исследовании. Возраст пациентов от 6 месяцев до 15,9 лет. В конечном итоге Odevixibat снижает количество желчных кислот, зуд и диарею. Одновременно это улучшило рост и качество жизни пациентов (QOL).

В настоящее время лечению присвоены статусы «Орфанные Лекарства», «Редкие Детские Заболевания» и «Ускоренный Процедуры». Ему также присвоен статус Орфанных Лекарственных Препаратов в ЕС. Если препарат будет одобрен FDA, он станет первым одобренным вариантом лечения ПСВХ.

TLMdX: Что Будет Доведено до Сведения

В первой презентации на TLMdX (# L04) д-р Ричард Дж. Томпсон, MD, PhD, обсудит результаты исследования Phase 3 PEDFIC 1. Во время презентации д-р Томпсон объяснит безопасность и эффективность odevixibat для пациентов с ПСВХ типа 1 и типа 2. Эта презентация состоится 15 ноября в 17:30 по восточному времени.

Затем идет # LP19 в последней сессии стендовых презентаций. Эта стендовая презентация также исследует безопасность и эффективность odevixibat. Однако данные для этой презентации были получены в ходе дополнительного исследования. Затем на презентации № 348 будут обсуждаться IBATis — как их обнаружить, как их охарактеризовать и как их можно использовать для лечения различных заболеваний печени.

Наконец, у Albireo есть Знак Отличия (№ 509). В отличие от других презентаций, # 509 не обсуждает предыдущие клинические испытания. Скорее, эта презентация описывает A3907, доклинический препарат-кандидат Albireo для пациентов с неалкогольным стеатогепатитом.

Прогрессирующий Семейный Внутрипеченочный Холестаз (ПСВХ)

Как правило, пациенты испытывают симптомы прогрессирующего семейного внутрипеченочного холестаза (ПСВХ) до 2 лет. Однако в более редких случаях диагноз ПСВХ устанавливается только в подростковом возрасте. ПСВХ — это группа редких наследственных заболеваний печени, вызванных дефектами билиарного эпителиального транспортера. Обычно мутации генов ATP8B1, ABCB11 и ABCB4 вызывают ПСВХ. Эти мутации не позволяют билиарным эпителиальным транспортерам удалять желчь из печени. В результате возникает холестаз, что означает закупорку желчи. Симптомы включают:

• Желтуха
• Неспособность развиваться
• Зуд (сильный зуд)
• Невозможность набрать вес
• Усталость
• Увеличение печени и селезенки
• Глухота
• Диарея
• Плохая растворимость витаминов
• Повышенное артериальное давление
• Проблемы со зрением и балансом
• Суицидальные мысли
• Рак печени или цирроз

Узнайте больше о ПСВХ здесь.