Премия Blavatnik за Успехи в Терапии (BTCA)

Гарвардская Медицинская Школа только что объявила победителей своего первого BTCA. Все победители проекта получат один миллион долларов в течение двух лет. Эти награды финансируются Фондом Семьи Blavatnik. Каждому победителю будет оказана поддержка в рамках программы переводчиков Гарварда, которая поддерживает открытие, разработку и лицензирование лекарств. Эта программа обеспечит как логистическую поддержку, так и научные консультации.

Конечная цель этих грантов — ускорить разработку новых методов лечения, которые могут помочь пациентам, а также ускорить их распространение.

В этом году проекты-победители ориентированы на следующие заболевания:

• Астма
• Диабет 1 типа
• Венозная тромбоэмболия (ВТЭ)
• Лобно-височная деменция (ЛВД)
• Тяжелая Врожденная Нейтропения (ВНН)

Каждый из этих проектов готов перейти к самым дорогостоящим этапам разработки — клиническим испытаниям на людях. Без поддержки этого гранта, как финансовой, так и научной, многие из этих проектов не смогли бы развиваться. Немного информации о каждом проекте приводится ниже.

Астма

Больные астмой часто страдают от невозможности контролировать свое заболевание даже с помощью высоких доз кортикостероидов. 1,8 миллиона человек ежегодно обращаются в реанимацию по поводу астмы.

Исследователи разрабатывают препараты, которые могут лечить основные клеточные механизмы этого заболевания, а также других воспалительных заболеваний.

Диабет 1 Типа

Диабет 1 типа вызван неспособностью поджелудочной железы вырабатывать инсулин, который имеет решающее значение для регулирования уровня глюкозы в крови.

Исследователи работают над разработкой генной терапии, которая избавила бы пациентов от необходимости принимать добавки с инсулином, что может повлиять на качество их повседневной жизни. Такой подход обеспечит гликемический контроль без риска гипогликемии.

ВТЭ

У больных раком риск развития ВТЭ выше, чем у населения в целом. Фактически, ВТЭ стали второй ведущей причиной смерти онкологических больных, поскольку сгустки крови в венах могут стать смертельными.

Исследователи работают над терапевтическим средством, которое могло бы предотвратить ВТЭ у онкологических больных, которое обеспечивает более низкий риск кровотечения, чем текущая антикоагулянтная терапия.

ЛВД

По проявлению ЛТД похожа на болезнь Альцгеймера, и в настоящее время лечения этого заболевания не существует. Симптомы у большинства пациентов появляются в возрасте от 40 до 60 лет.

Исследователи работают над лечением основной причины этого заболевания путем восстановления функции дефектного гена при определенном подтипе заболевания.

ВНН

ВНН — редкое генетическое заболевание, характеризующееся низким уровнем лейкоцитов. Это означает, что пациенты чрезвычайно подвержены инфекциям. К сожалению, единственным доступным в настоящее время лечебным лечением является пересадка костного мозга, что является рискованным предприятием.

Исследователи планируют использовать редактирование генов, чтобы исправить генетическую мутацию, вызывающую это заболевание.

Подробнее об этих наградах можно прочитать здесь.