FDA недавно присвоило препарату WP1066 компании Moleculin статус Редких Детских Заболеваний по трем показаниям: атипичная тератоидная рабдоидная опухоль, диффузная внутренняя глиома моста и медуллобластома. Это обозначение поможет компании Moleculin в разработке этого лекарственного препарата-кандидата, что позволит ему быстрее добраться до пациентов.

О Диффузной Внутренней Глиоме Моста (DIPG)

DIPG — это тип опухоли, которая формируется в стволе мозга и поражает детей. Медицинские работники не уверены, что именно вызывает этот рак; однако они подозревают, что существует связь с развитием мозга. Они также знают, что эти опухоли образуют глиальные клетки. Независимо от причины, симптомы включают тошноту, рвоту, проблемы с жеванием и глотанием, проблемы с равновесием и ходьбой, опущенные веки, двоение в глазах, помутнение зрения и неконтролируемые движения глаз. Хотя от этого заболевания нет лекарства, существуют различные варианты лечения. К ним относятся хирургия, химиотерапия и лучевая терапия.

О Медуллобластоме

Медуллобластома — это форма опухоли головного мозга, которая формируется в области задней черепной ямки. Это распространенный рак мозга у детей, на который приходится 20% всех случаев. Наибольшему риску подвержены мальчики в возрасте до 16 лет. Медицинские работники не знают, что вызывает эти опухоли, но они знают характерные симптомы. К ним относятся головные боли, рвота, тошнота, проблемы со зрением, проблемы с почерком и неуклюжесть. Если эти опухоли распространяются на спинной мозг, симптомы будут прогрессировать, включая проблемы с контролем над мочевым пузырем и функцией кишечника, проблемы с ходьбой и боли в спине. Хирургия обычно является первым шагом в лечении, за которым следует химиотерапия или лучевая терапия.

Обозначение Редкого Детского Заболевания для WP1066

1 декабря FDA одобрило запрос компании Moleculin на присвоение статуса Редкого Детского Заболевания. Это обозначение предоставляет ваучер на Приоритетное Рассмотрение для каждого из трех показаний, которые могут быть проданы, обменены или сданы в FDA.

Это решение было принято после того, как FDA оценило раннюю активность WP1066; они считают, что это лечение имеет потенциал. Поскольку дети с опухолями головного мозга сталкиваются с неудовлетворенными медицинскими потребностями, это процесс развития очень интересен.

Здесь можно найти исходную статью.