Согласно статье из BioSpace, компания Ziopharma Oncology, Inc. недавно объявила, что ее исследовательская терапия Ad-RTS-hIL-12 с веледимексом (также называемым контролируемым IL-12) получила статус Редкого Детского Заболевания от Управления по Контролю за Продуктами и Лекарствами США. (FDA). Этот препарат разрабатывается в качестве потенциального средства для лечения редкой опухоли головного мозга, называемой диффузной внутренней глиомой моста (DIPG).
О Диффузной Внутренней Глиоме Моста
Диффузная внутренняя глиома моста — очень редкая опухоль головного мозга, которая известна своим плохим ответом на лечение. Она появляется в мосту, центральной области ствола мозга. Это местоположение делает опухоль неоперабельной при хирургическом вмешательстве. К сожалению, причина этой опухоли остается неизвестной, и есть несколько известных окончательных факторов риска; мутации H3K27M участвуют в опухолях головного мозга у детей. Симптомы диффузной внутренней глиомы моста включают потерю зрения, затрудненное глотание, затрудненное дыхание и проблемы с речью. Обычный подход к лечению этой опухоли — лучевая терапия в течение шести недель; операция возможна редко, а эффективность химиотерапии неясна. Как и другие опухоли головного мозга, эту трудно лечить, поскольку многие лекарства не могут проникнуть через гематоэнцефалический барьер. Опухоль почти всегда рецидивирует после лечения, а пятилетняя выживаемость составляет менее одного процента. Чтобы узнать больше о диффузной внутренней глиоме моста, нажмите здесь.
Об Обозначении Редких Детских Заболеваний
Обозначение редких детских заболеваний зарезервировано для лекарств, которые разрабатываются для лечения редких заболеваний, которые в основном поражают людей в возрасте 18 лет и младше. Редкое заболевание определяется как любое, от которого страдают менее 200 000 пациентов в США. Это обозначение обычно используется только для заболеваний, которые считаются серьезными или опасными для жизни. Получатель этого назначения имеет право на получение ваучера Priority Review, если рассматриваемый препарат одобрен. Это может быть использовано для сокращения периода обзора для будущего продукта или может быть выставлено на продажу или продано другой компании.
О Контролируемом ИЛ-12
Контролируемый ИЛ-12 — это экспериментальная генная терапия, предназначенная для модулирования продукции ИЛ-12, который играет центральную роль в регулировании активности иммунной системы. На основании предыдущих данных установлено его потенциальное воздействие на опухоли, и в настоящее время он исследуется в рамках клинического испытания 1/2 фазы.
