Target ALS недавно запустила новую исследовательскую инициативу, в рамках которой они выделят 15 миллионов долларов на исследования бокового амиотрофического склероза (БАС), в частности на открытие биомаркеров. Эти миллионы будут выделены на гранты и ресурсы, которые помогут найти новые биомаркеры, поскольку они могут помочь в диагностике и мониторинге прогрессирования заболевания.
О БАС
Боковой амиотрофический склероз (БАС) — это прогрессирующее неврологическое заболевание, при котором разрушаются нервные клетки ствола мозга, головного и спинного. Из-за этого ослабляются мышцы, и люди теряют контроль над ними и их произвольными движениями. На поздних стадиях БАС мышцы, необходимые для дыхания, ослабевают, что приводит к смерти. Есть две формы этого заболевания: спорадическая и семейная. Первый из них наиболее распространен, и в эту категорию попадают 90-95% случаев. При семейной форме заболевания известно, что мутировавший ген передается по наследству от родителей, но до сих пор до конца не изучен и составляет лишь 5-10% случаев. В противном случае причина БАС неизвестна. Исследователи считают, что существует связь между лобно-височной деменцией и БАС. Другая теория заключается в том, что воздействие определенных веществ или токсинов приводит к развитию БАС.
Симптомы БАС у разных людей различаются. Они также ухудшаются по мере прогрессирования болезни. Симптомы начинаются с трудностей с небольшими движениями и повседневными вещами, такими как ходьба. В начале болезни люди могут спотыкаться и чувствовать слабость в руках, кистях и ногах. По мере ее развития люди испытывают трудности с речью и глотанием, замедленную и невнятную речь, подергивания и судороги в мышцах, а также трудности с удержанием хорошей осанки. На более поздних стадиях люди не смогут двигать мышцами постепенно, что влияет на все тело. Эта неспособность влияет на движения, такие как моргание. Хотя люди с БАС теряют мышечную функцию, они не теряют никаких когнитивных способностей.
Target ALS
Инициатива Target ALS Diagnosis Initiative — первая попытка такого рода, созданная при участии медицинских специалистов, пациентов, заинтересованных сторон и лиц, осуществляющих уход. Его цель — создать более совершенные методы диагностики БАС, а также улучшить лечение. В дополнение к этим усилиям в размере 15 миллионов долларов они также проводят пятилетнее исследование естествознания и создают интегрированное ядро биосэмплов и геномики.
Мероприятие в 15 Миллионов Долларов
Эти деньги пойдут на открытие биомаркеров при БАС. По меньшей мере 30 исследователей из некоммерческих, фармацевтических и академических организаций будут работать над поиском, проверкой и разработкой биомаркеров. Их исследования будут основываться на предыдущей работе, поскольку еще в 2017 году Target ALS финансировала исследования биомаркеров.
Часть этих денег также пойдет на конкурентные исследования. Target ALS примет заявки на гранты с единственным условием — сотрудничество между академическим и фармацевтическим, или биотехнологическим направлениями.
Чтобы убедиться, что эти исследователи могут выполнять свою работу наилучшим образом, часть 15 миллионов долларов пойдет на продольные пробы жидкости. Эти образцы часто необходимы для исследования БАС, но часто недоступны. Для решения этой проблемы Target ALS предоставит исследователям образцы. То же самое они сделают и с другими ресурсами.
Ядро Biosamples and Genomics является расширением предлагаемых ресурсов. Будет создано шесть основных объектов, все из которых будут предоставлять ресурсы исследователям. Примеры включают человеческие стволовые клетки, наборы данных и вирусные векторы.
Надеюсь, эта инициатива откроет биомаркеры БАС, поскольку она значительно улучшит диагностические и лечебные процессы для пациентов.
Здесь можно найти исходную статью.
