По данным GlobeNewswire, компания Albireo недавно приступила к исследованию фазы 3 ASSERT. Это исследование будет оценивать одевиксибат как средство лечения синдрома Алажиля. Эта терапия хорошо сочетается с миссией компании Albireo, заключающейся в разработке методов лечения редких заболеваний печени. Фактически, одевиксибат также показан при ПСВХ и атрезии желчных путей.
О Синдроме Алажиля
Синдром Алажиля — это редкое генетическое заболевание, которое поражает несколько систем организма, включая печень, почки, скелет, глаза и сердце. Воздействие на эти системы может широко варьироваться у разных людей, но обычно наблюдаются заболевания печени и сердечные аномалии. Другие симптомы включают задержку развития, желтуху, аномалии позвоночника, характерные черты лица, зуд, пороки сердца, холестаз, шумы в сердце, а также бледный жидкий стул. Эти симптомы являются результатом мутировавшего гена JAG1 или NOTCH2. Оба обычно наследуются по аутосомно-доминантному типу, но они также могут быть спорадическими мутациями. В настоящее время нет лекарства от синдрома Алажиля; лечение симптоматическое и поддерживающее.
Об Исследовании
Исследование ASSERT является двойным слепым, плацебо-контролируемым и рандомизированным с целью изучить безопасность и эффективность одевиксибата в дозе 120 мкг /кг/день в течение 24 недель. Исследователи сосредоточат внимание на его влиянии на сильный зуд, который характерен для синдрома Алажиля или зуда. Они планируют привлечь 45 пациентов в возрасте до 18 лет в 35 центрах в США, на Ближнем Востоке, в Европе и Азиатско-Тихоокеанском регионе.
FDA и EMA заявили, что этого испытания достаточно для подачи нормативных документов, если оно будет успешным. Это заявление было сделано после того, как компания Albireo подала заявку на новый лекарственный препарат в FDA и заявку на регистрацию в EMA на одевиксибат для лечения ПСВС.
Надеемся, это испытание продемонстрирует положительные результаты, так как пациенты с синдромом Алажиля в настоящее время сталкиваются с неудовлетворенной медицинской помощью.
