Blueprint Medicines Corporation только что объявила, что они подали в FDA дополнительную Заявку на Новый Препарат (NDA). Это приложение предназначено для терапии под названием AYVAKIT, которая была разработана для лечения системного мастоцитоза (СМ).

Они запросили приоритетную проверку, которая даст им ответ всего через шесть месяцев. В течение следующих шести дней FDA определит, можно ли продвигать заявку в процессе рассмотрения.

СМ

СМ вызван мутацией в гене KIT D816V. Это приводит к неконтролируемой активации тучных клеток в организме. Это может вызвать широкий спектр хронических и тяжелых симптомов, которые довольно непредсказуемы.

Симптомы могут включать:

• Анафилаксия
• Зуд
• Макулопапулезная сыпь
• Затуманенное сознание
• Диарея
• Боль в костях
• Усталость

Большинство пациентов имеют менее запущенную форму заболевания, которая имеет тяжелые симптомы и может существенно повлиять на качество жизни. Пациенты с запущенной формой подвержены риску гематологического новообразования, а также лейкемии тучных клеток. Люди с этим типом заболевания могут столкнуться с повреждением органов из-за тучных клеток.

К сожалению, современные методы лечения часто не устраняют симптомы у пациентов. Ясно, что необходимы новые возможности для устранения непредсказуемых проявлений боли и стресса, влияющих на повседневную жизнь.

AYVAKIT

Эта терапия является ингибитором D816V, который является основной причиной заболевания. Исследователи работают над тем, чтобы разработать эту терапию как вариант для людей с прогрессирующими и не прогрессирующими проявлениями заболевания. Они надеются, что, устранив основную причину заболевания, они смогут устранить все симптомы.

Эта терапия уже одобрена для лечения пациентов с метастатическими или неоперабельными стромальными опухолями желудочно-кишечного тракта с определенными мутациями.

Взгляд в Будущее

Исследователи надеются, что это новая заявка будет продвигаться. Она основана на данных, которые показывают положительный ответ и частоту ремиссии пациентов. У людей была повышенная выживаемость и минимальные побочные эффекты.

Если в конечном итоге заявка будет одобрена, это будет первая прецизионная обработка, нацеленная на основную причину СМ.

Вы можете узнать больше об этой исследовательской терапии здесь.