В процессе разработки лекарств производители должны подавать заявки на получение Новых Исследуемых Лекарств (IND), которые позволяют распространять лечение через границы штата. Разрешение IND также позволяет исследователям проводить клинические испытания для оценки потенциального лечения. Согласно недавнему пресс-релизу, FDA недавно утвердило IND для FBX-101, генной терапии, разработанной компаниея Forge Biologics Inc. («Forge») для пациентов с болезнью Краббе. Чтобы узнать больше о клинических испытаниях FBX-101, нажмите здесь.
FBX-101
FBX-101, разработанный компанией Forge, представляет собой генную терапию с аденоассоциированным вирусом (AAV). Его вводят после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК). AskBio объясняет, что генная терапия AAV работает:
[преобразование] встречающегося в природе вируса в механизм доставки для генной терапии. Вирусная ДНК заменяется новой ДНК, и она становится точно закодированным вектором и больше не считается вирусом, так как большинство вирусных компонентов были заменены.
Затем вектор AAV доставляет в организм функциональные гены. Мутации гена GALC вызывают болезнь Краббе. Таким образом, в этом случае FBX-101 доставляет функциональный ген GALC. В частности, FBX-101 воздействует как на центральную, так и на периферическую нервную систему. В моделях болезни Краббе на животных, FBX-101 улучшил качество жизни и общую выживаемость. Кроме того, лечение уменьшило демиелинизацию.
В дополнение к разрешению IND, FBX-101 также получил одобрение Институционального Комитета по Биобезопасности и Институционального Наблюдательного Совета.
Болезнь Краббе
Согласно KrabbeConnect, болезнь Краббе — это:
редкое генетическое заболевание, также известное как лейкодистрофия глобоидных клеток. Болезнь Краббе описывается как тяжелое неврологическое заболевание, которое возникает в результате потери защитного покрытия (миелиновой оболочки), окружающего нервные клетки.
В целом болезнь Краббе считается лизосомным расстройством накопления и лейкодистрофией. Из-за мутации гена GALC пациенты с болезнью Краббе не производят достаточное количество фермента галактоцереброзидазы. Обычно этот фермент расщепляет сложные жирные вещества в организме. Однако без этого фермента эти вещества накапливаются, вызывая дегенерацию миелина.
Болезнь Краббе обычно проявляется либо в ранней («инфантильной»), либо в поздней формах. Последняя форма более тяжелая и обычно приводит к летальному исходу в течение 2-4 лет жизни. Пациенты с поздним началом болезни Краббе обычно имеют более уникальное или замедленное развитие болезни. Только 10-15% диагнозов болезни Краббе поздние.
Симптомы болезни Краббе включают:
- Задержки развития
- Судороги
- Потеря слуха и зрения
- Раздражительность
- Трудности с кормлением
- Спазмы мышц
- Высокая температура
- Частая рвота
- Жесткость мышц
Узнайте больше о болезни Краббе здесь.
